Biohaven制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Nurtec ODT（rimegepant），用于成人偏頭痛（有或無先兆）急性治療。該藥可在口腔內立即分散，而不需要水，可以非常方便的、隨時隨地服用。Nurtec ODT的上市，將為偏頭痛患者提供一種重要的、新的口服急性治療藥物，能迅速減輕和消除疼痛、恢復生活。需要指出的是，Nurtec ODT不適用于偏頭痛的預防性治療。Biohaven公司預計，該藥用于偏頭痛預防的臨床試驗將在本季度晚些時候獲得結果。
值得一提的是，Nurtec ODT是首個也是唯一一個獲FDA批準的速效口腔崩解片（ODT）劑型的降鈣素基因相關肽（CGRP）受體拮抗劑。在臨床研究中，單次口服Nurtec ODT 75mg，可在1小時內迅速緩解疼痛，恢復正常功能，對許多患者的持續療效可達48小時；此外，接受單劑量Nurtec ODT治療的患者中，高達86%的患者在24小時內沒有使用偏頭痛搶救藥物。
當前，有數百萬偏頭痛患者常常對其目前的急性治療不滿意，因為麻煩的副作用和功能下降，有時不得不做出重大的權衡。因此，Nurtec ODT的批準，對偏頭痛患者群體來說是一個令人振奮的消息，該藥的口腔崩解快速起效以及不需要水的服藥便利性，將為偏頭痛患者群體提供一個新的治療選擇，隨時隨地從容應對偏頭痛急性發作，幫助他們重新控制自己的病情發作和繼續日常生活。
Nurtec ODT具有新穎的快速溶解口服片劑劑型，通過阻斷CGRP受體發揮作用，治療偏頭痛的根本原因。Nurtec ODT不是阿片類藥物或麻醉劑，不具有成癮性，也不被美國禁毒局列為管制藥物。
FDA對Nurtec ODT的批準是基于關鍵III期臨床試驗（Study 303）和長期開放標簽安全性研究（Study 201）的結果。在III期試驗中，與安慰劑相比，Nurtec ODT在給藥后2小時疼痛消除和最煩人癥狀（MBS）消除的監管共同主要終點方面達到了統計學顯著性。Nurtec ODT在服藥后1小時也顯示出在疼痛緩解（將中度或重度疼痛減少到無疼痛或輕度疼痛）和恢復正常功能方面的統計學優越性。對許多患者來說，Nurtec ODT的疼痛消除、疼痛緩解、恢復正常功能、MBS消除的益處持續了48小時。重要的是，只需一劑Nurtec ODT就可以觀察到這些受益。接受Nurtec ODT治療的患者中，86%在給藥后24小時不需要搶救藥物（如非甾體抗炎藥、對乙酰氨基酚）。長期安全性研究評估了一年內多次服用rimegepant的安全性和耐受性。這項研究評估了1798例患者，這些患者在偏頭痛發作時服用75mg的rimegepant，每天最多一劑。這項研究中，1131例患者暴露于rimegepant至少6個月、863例患者服用rimegepant至少1年，所有這些患者平均每月治療至少兩次偏頭痛發作。在30天內治療15次以上偏頭痛的安全性尚未確定。
偏頭痛是全球第三大最常見疾病和第六大致殘性疾病，已被世界衛生組織（WHO）列為10大最致殘疾病之一。據估計，全球偏頭痛患者總數超過10億人，美國有近4000萬。偏頭痛的特征是持續4-72小時的虛弱發作，并伴有多種癥狀，包括中度至重度疼痛強度的搏動性頭痛，可伴有惡心或嘔吐，和/或對聲音敏感（畏聲）和對光敏感（畏光）。由于90%以上的偏頭痛患者在發作期間無法正常工作或功能，因此對新的急性治療方法存在著顯著未滿足的需求。
Nurtec ODT的活性藥物成分rimegepant是一種CGRP受體拮抗劑，通過可逆阻斷CGRP受體，從而抑制CRP神經肽的生物活性。CGRP及其受體在與偏頭痛病理生理學相關的神經系統區域表達。CGRP受體拮抗作用是偏頭痛急性治療的一種新的作用機制，與現有的曲坦類（血清素1B / 1D激動劑）和阿片類藥物的作用機制明顯不同。目前，CGRP受體已成為偏頭痛藥物研發的熱門靶點。
截至目前，已有4款以CGRP及其受體為靶點的單抗類偏頭痛療法上市，分別為：安進/諾華Aimovig（靶向CGRP受體）、梯瓦Ajovy（靶向CGRP）、禮來Emgality（靶向CGRP）、靈北Vyepti（靶向CGRP）。用藥方面，Aimovig和Emgality均為每月一次皮下注射，Ajovy可每月一次或每3個月一次皮下注射，Vyepti每3個月一次靜脈輸注，這4種藥物均用于偏頭痛的預防性治療。
另有一些藥企正在開發口服CGRP受體拮抗劑。2019年12月，艾爾建Ubrelvy（ubrogepant）獲得美國FDA批準用于成人偏頭痛（有或無先兆）急性治療，成為全球首個獲批用于治療偏頭痛發作的口服CGRP受體拮抗劑。Biohaven公司方面，除了已批準的Zydis ODT（rimegepant口腔崩解片）之外，該公司還有一款rimegepant常規片劑正在接受FDA審查，預計2020年年中獲得批準。
偏頭痛急性治療方面，特別值得一提的是，2019年10月，禮來口服藥物Reyvow（lasmiditan）獲得美國FDA批準用于成人偏頭痛（伴或不伴先兆癥狀）急性治療。此次批準意義重大，該藥是一種5-HT1F激動劑，是20年來批準的首個新一類急性偏頭痛治療藥物。
然而，率先上市并不一定就能笑到最后。急性偏頭痛III期研究數據顯示，Zydis ODT療效較Ubrelvy好，Reyvow療效較Zydis ODT好，但Reyvow存在副作用并受DEA管制。醫藥市場調研機構EvaluatePharma預測，Zydis ODT在2024年的銷售額將達到8.97億美元，而Reyvow和Ubrelvy同時期的銷售額預計分別為3.17億美元和3.02億美元。