美國FDA獲批在即！CRISPR能否改寫醫藥業歷史？

發布時間：2023-11-27 14:29 原文鏈接：美國FDA獲批在即！CRISPR能否改寫醫藥業歷史？

　　全球首款CRISPR基因編輯療法獲FDA批準在即，或將掀開新篇章，顛覆整個醫學界并帶來新的投資機會。

　　據媒體周六報道，美國福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）與瑞士CRISPR Therapeutics合作開發的CRISPR基因編輯療法examglogene autotemcel（簡稱Exa-cel，品牌名稱Casgevy）可能在下月初獲得美國食品藥品管理局（FDA）的批準，該療法用于鐮狀細胞貧血病適應癥患者。

　　值得一提的是，這是全球首個獲批應用“基因剪刀”CRISPR的療法，該基因編輯技術就像一把分子剪刀，可以用來剪切和修改 DNA 序列。

　　本月早些時候，英國藥品和健康產品管理局（MHRA）已授予其該療法有條件上市許可，用于治療12歲及以上鐮刀型細胞貧血病（SCD）伴復發性血管閉塞危象（VOCs）患者，以及無法獲得人類白細胞抗原（HLA）匹配造血干細胞移植治療的輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者。

　　隨著基因編輯技術在人體研究中取得進展，這些監管部門的批準可能只是一個開始。諾貝爾化學獎得主 Jennifer Doudna在采訪中表示："這項批準是醫學界的一個轉折點，它將真正顯示了基因組編輯如何被用作一種一勞永逸的疾病治療方法。"

　　但是這一新生領域應用還面臨著許多障礙，比如各種安全因素和“百萬美元”級別的高昂費用。

基因編輯的無限可能性

　　基因編輯是包括基因和細胞醫學在內的更廣泛治療革命的一部分，我們所熟悉的藥片和注射一般都是針對體內的蛋白質或路徑來治療疾病，有了基因和細胞療法，現在可以針對疾病的根源進行治療，甚至可以達到治愈的效果。

　　CRISPR基因編輯技術之所以發展如此迅速，一個原因是它是一種相對容易使用的工具。Doudna解釋說，它一經發現，世界各地的人們就開始將其用于自己感興趣的應用領域。

　　此外，她還表示，這項技術非常及時："我們有很多關于基因的信息，我們有能力合成基因，甚至整個基因組的片段，我們當時沒有的是一種可以用來重寫基因組的工具。而CRISPR正提供了這種工具，它幾乎就像是整個生態系統中缺失的一塊。"

　　從長遠來看，基因編輯要想擴大其治療潛力，就必須想方設法擴展到組織和器官。Doudna提到，癌癥和阿爾茨海默氏癥是令人興奮的長期發展領域。例如，利用 CRISPR 來改變可能導致這種易感性的基因，從而保護那些有阿爾茨海默氏癥遺傳易感的人不患病，這是一個非常有潛力的方向。

　　根據Allied Market Research和Global Market Research的統計，2021年至2022年，全球基因編輯行業市場規模由48.11億美元增長至54.12億美元，2022年同比增速為12.49%。預計到2030年，全球基因編輯市場規模將達到360.61億美元，復合年增長率為22.3%。

安全性、高費用成應用短板

　　不過，通往前方的道路將充滿挑戰，安全和費用問題是首要考慮因素。而且通常情況下，最先上市的藥物并不一定是最好或最賺錢的。

　　對于 Vertex/CRISPR療法來說，其過程被稱為體外療法，這意味著需要從患者身上采集細胞，然后運往生產設施，在實驗室中使用 CRISPR 進行基因處理，再運回醫院。

　　重要的是，病人需要先接受化療，然后才能再輸注細胞，這有導致不孕的風險。而且Casgevy還可能面臨競爭，12月晚些時候，美國食品和藥物管理局可能會批準藍鳥生物為鐮狀細胞患者提供的基因療法。

　　Janus Henderson 投資組合經理Daniel Lyons說："從醫學和科學的角度來看，這令人無比興奮。但是，當你考慮到有多少患者，愿意通過本質上是干細胞移植來獲得這種治療時，你就必須謹慎一些。"

　　其次，這類療法存在一個普遍的問題——昂貴，雖然兩家藥企尚未公布售價，分析指出，按照一般基因療法的價格來推算大概率會是“百萬美元”級別的昂貴藥物。