美國FDA認證瑞德西韋為新冠孤兒藥卻遇反轉為哪般？

　　美國食品和藥物管理局官網數據庫顯示，美國吉利德科技公司一款在研藥、已進入治療新冠肺炎臨床試驗的藥物瑞德西韋23日被藥管局認定為“孤兒藥”，涉及適應癥為新冠肺炎。

瑞德西韋獲得孤兒藥資格

　　瑞德西韋是一種核苷類似物，原用于抗埃博拉病毒感染的臨床試驗，一些體外及動物研究顯示，一定濃度下該藥可對嚴重急性呼吸綜合征（SARS）冠狀病毒和中東呼吸綜合征（MERS）冠狀病毒起到抑活作用。

　　美國藥管局官網信息顯示，瑞德西韋僅得到“孤兒藥”認定，還沒有獲得“孤兒藥”用途的上市批準。

　　美國“孤兒藥”認定是為了鼓勵企業研發治療罕見病的藥物。根據美國《孤兒藥法案》，用于治療美國境內患者少于20萬人的疾病的藥物可申請“孤兒藥”資格，獲得認定后可享受上市前到上市后一系列優惠政策，包括加速審批、稅收抵免、研發資助、免除新藥申請費以及批準上市后可享受7年市場獨占期等。

　　而吉利德科學公司的在研抗病毒療法瑞德西韋獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，這一消息也引起了不少爭議，有些業界人士擔心孤兒藥資格可能會影響瑞德西韋的可及性。

　　26日，吉利德科學（Gilead Sciences）公司發布聲明，宣布已經向美國FDA提出申請，要求FDA收回授予瑞德西韋的孤兒藥資格，并且放棄與孤兒藥資格相關的所有優惠權益。

　　吉利德科學表示，有信心即使在沒有孤兒藥資格的情況下，仍能保持瑞德西韋監管審評過程的加速完成。近日該公司與監管機構的交流表明，與瑞德西韋治療COVID-19相關的申請和審評都將被加快。

　　吉利德科學公司在聲明中表示：“吉利德認識到COVID-19大流行病帶來的緊急公共衛生需求。公司正在以盡可能快的速度推進瑞德西韋的開發。”

　　基于“同情用藥”原則，美國研究人員今年1月對一名新冠肺炎患者使用了瑞德西韋，患者癥狀在一兩天內顯著改善，使這種藥物備受關注。截至目前，用瑞德西韋治療新冠肺炎的臨床試驗已在中國、美國、歐洲和日本等多地展開，以評價其安全性和有效性。據媒體報道，在日本通過參與臨床試驗接受瑞德西韋治療的14名美國新冠肺炎患者大部分已康復。

　　吉利德科技公司22日宣布，暫停受理絕大部分新冠肺炎患者對瑞德西韋“同情用藥”的個人申請，希望患者經由臨床試驗接受這種在研藥物治療。

　　在3月初，吉利德科學向FDA尋求獲得孤兒藥資格，開發瑞德西韋作為治療COVID-19的潛在療法。孤兒藥資格是FDA鼓勵開發治療罕見病的措施之一，為醫藥公司開發在研療法提供多種優惠政策。其中一項優惠是可以免去在新藥申請前遞交兒科研究計劃（pediatric study plan）。這一過程的審評時間可能長達210天。

　　瑞德西韋是受到廣泛關注的抗病毒在研療法，它目前在6項臨床試驗中接受檢驗，治療不同類型的COVID-19患者。其中，在中國進行的兩項臨床試驗有望在4月份獲得結果。