電子顯微鏡下一個被艾滋病病毒感染的H9T細胞
在戰勝艾滋病的漫漫長路上,人類又邁出了一小步。美國加州大學舊金山分校的科學家日前借助基因編輯技術,用誘導多能干細胞(iPS細胞)成功培育出能夠對抗艾滋病毒感染的白細胞。除白細胞外,這種iPS細胞還可以被培育成其他類型的血液細胞。研究人員稱,該策略有望成為功能性治愈艾滋病的新方法。相關論文發表在美國《國家科學院學報》上。
此前的研究發現,艾滋病病毒往往會通過鎖定患者體內CCR5蛋白的方式,對一種名為CD+4 T的細胞展開攻擊,破壞人類免疫系統,但這種感染過程在一小部分歐洲人身上的進展卻極為緩慢。原因是其體內與CCR5相關的基因發生了突變,產生了一種名為CCR5Δ32的副本。具備這種突變基因的人對艾滋病病毒具有天然的抵抗力。獲得這一發現后,科學家們自然會想到,用干細胞移植的方法,將這種突變基因轉入艾滋病患者體內,達到治愈艾滋病的目的。
一個眾所周知的例子是世界上第一位、也是迄今唯一一位被治愈的艾滋病患者——蒂莫西·雷·布朗。這位48歲的美國人,1995年被檢測出感染艾滋病病毒,2006年又被診斷出患急性骨髓性白血病。但之后在兩次骨髓干細胞移植手術后,他奇跡般地康復,體內的艾滋病病毒也杳無蹤跡。但遺憾的是,布朗的幸運是無法復制的,擁有這種突變基因的人,僅占歐洲人的1%。除了巨額的醫療費用和極大的移植風險外,要找到合適的對艾滋病病毒“免疫”的骨髓配型,完全是一次小概率事件。
新研究的目標就是要在無需CCR5Δ32基因捐獻者的情況下,實現同樣的效果。美國加州大學舊金山分校華裔遺傳學家簡悅威(音譯)和他的團隊借助第三代基因編輯技術CRISPR-Cas9系統,在iPS細胞中插入CCR5Δ32基因片段,而后將其培育成白細胞。與傳統基因編輯技術相比,新技術效率更高,在插入位置上也更為精確。物理學家組織網6月11日報道稱,目前簡悅威的小組已經證明,CRISPR-Cas9系統能夠有效地進行基因編輯工作。實驗結果證實,他們培育出的具有CCR5Δ32基因片段的白細胞的確能夠免受艾滋病病毒的感染。
目前該研究還停留在實驗階段,簡悅威的小組還未將這些經過基因編輯的iPS細胞培育成CD+4 T這樣特殊類型的白細胞。在細胞類型轉換和移植上,還有很多因素需要考慮,距臨床應用還有很長的一段路要走。但可以肯定的是,該成果為艾滋病的治療帶來了一種新可能。
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