細胞治療是指用遺傳工程改造過的人體細胞直接移植或輸入病人體內，達到治愈和控制疾病的目的。ES細胞經遺傳操作后仍能穩定地在體外增殖傳代。以ES細胞為載體，經體外定向改造，使基因的整合數目、位點、表達程度和插入基因的穩定性及篩選工作等都在細胞水平上進行，容易獲得穩定、滿意的轉基因ES細胞系，為克服目前基因治療中導入基因的整合和表達難以控制，以及用作基因操作的細胞在體外不易穩定地被轉染和增殖傳代開辟了新的途徑。
干細胞最誘人的前景和用途是生產細胞和組織用于“細胞療法”為細胞移植提供無免疫原性的材料。現今已從ES細胞誘導分化出心肌細胞、骨細胞、軟骨細胞、肝細胞、造血細胞、脂肪細胞、胰島素細胞、神經細胞、內皮細胞等。這些誘導后的細胞有望為器官移植、損傷器官的修復提供原材料,因而具有十分廣闊的臨床應用前景 。