1、獲得性聽力損傷
神經性聽力損失(SNHL)是一種特殊類型的聽力損失，涉及內耳損傷或功能障礙(相對于耳朵的其他結構)。獲得性SNHL的發生可能是早產、感染、暴露于噪音或某些藥物，導致內耳脆弱的纖毛細胞受到不可逆轉的損害。盡管目前還沒有治愈SNHL的方法。美國佛羅里達州兒童醫院研究人員正在進行I期臨床研究，希望通過自體臍帶血干細胞回輸，幫助恢復聽力結構的功能。
2、自閉癥
2017年，杜克大學Kurtzberg教授研究團隊報道了一項治療兒童自閉癥的I期臨床試驗結果。該項臨床實驗將25名自閉癥患兒自存臍帶血回輸他們體內，希望用這種方法改善、治療自閉癥。第一階段的研究表明，對患有自閉癥幼兒進行自體臍帶血回輸是安全可行的。2018年，Chez研究團隊報道了自體臍帶血輸注治療兒童自閉癥的安全性和臨床效果。29名2-6歲確診為自閉癥的兒童參與了這項試驗。其中，15名患者應用自體臍帶血細胞回輸。評價結果顯示，沒有嚴重的不良事件發生。有改善的趨勢，尤其是在社會化方面，但沒有顯著差異。本研究結果表明自體臍帶血輸注對自閉癥患兒是安全的和可行的。
3、腦癱
2017年，杜克大學Kurtzberg教授研究團隊報道了輸注自體臍帶血改善痙攣型腦癱患兒的癥狀的研究。該研究共有63名腦癱患兒進行了自體臍血回輸，高劑量組的改善程度比隨年齡增長的自然康復提高了30%。在國內，廣東省婦幼保健康復科的研究團隊也開展了相關研究，已經對10多名患兒輸注了自體臍血，這些患兒的自主運動、智力等方面均有不同程度改善。
4、小兒中風
中風發生時，血液流動被中斷到大腦的一部分，導致腦細胞的破壞。小兒中風的風險非常大。佛羅里達兒童醫院的一項新的臨床試驗將研究使用兒童自身的臍帶血干細胞治療兒童中風。招募工作正在進行中，將納入10名年齡在6周至6歲之間的兒童，他們在子宮內或出生后立即經歷過中風，并在出生時存儲了自體臍帶血。受試者將首先接受神經學基線評估，包括腦成像、癲癇評估、神經沖動和膀胱控制等，這將有助于在治療前評估中風影響的總體嚴重性。評估完成后，符合條件的患者將接受單次自體臍帶血干細胞輸注，并在6個月和12個月后進行隨訪檢測。