臍帶血中的造血干細胞可以用來治療多種血液系統疾病和免疫系統疾病，包括血液系統惡性腫瘤（如急性白血病、慢性白血病、多發性骨髓瘤、骨髓異常增殖綜合癥、淋巴瘤等）、血紅蛋白病（如海洋性貧血）、骨髓造血功能衰竭（如再生障礙性貧血）、先天性代謝性疾病、先天性免疫缺陷疾患、自身免疫性疾患、某些實體腫瘤（如小細胞肺癌、神經母細胞瘤、卵巢癌，進行性肌營養不良等）。北京市臍帶血造血干細胞庫已成功地為許多患者提供了臍帶血造血干細胞,僅在北京大學人民醫院、北京大學血液病研究所就已移植治療了30余例白血病患者，植入率達83%。其中一例白血病患者體重95kg，臍帶血的保存質量和移植成功率均已達到世界先進水平。