艾滋病新突破：可利用基因編輯技術移除動物體內艾滋病

　　在全世界范圍內，有數以百萬計的人感染艾滋病毒。然而科學家和醫學專家們還未能找到一種能夠治療艾滋病的永久性方法，研究人員也只是取得了一些新的突破：他們設法消除小鼠體內的HIV-1感染。

　　根據疾病控制與預防中心（CDC）數據顯示，全世界有超過3，600萬人是HIV陽性，大約有120萬人感染了這種病毒。

　　雖然目前對于這種艾滋病感染還沒有可以治愈的方法，科學家們日前距離找到這樣一種可能能夠治愈艾滋病的方法又接近了一步。研究人員通過應用一種被稱為“CRISPR/Cas9”的基因編輯技術成功地在三種動物模型上切除了HIV-1前病毒。

　　目前研究中使用的三種小鼠模型中包括一種“擬人化”模型，在這種模型當中，小鼠進行基因改造后產生人類免疫細胞，然后使其感染HIV-1。

　　該研究團隊是由來自費城天普大學劉易斯卡茨醫學院（LKSOM）病理學系及代謝疾病研究中心的副教授Wenhui Hu博士，以及來自劉易斯卡茨醫學院（LKSOM）神經科學系的Kamel Khalili博士、Laura H. Carnell教授，還有最近加入劉易斯卡茨醫學院（LKSOM）的Won Bin Young共同領導的。

　　這項最新研究成果發表在《分子療法》雜志上。

　　Hu博士及其研究團隊滅活了HIV-1，顯著降低轉基因小鼠體內器官和組織中病毒基因的RNA表達。確切的說，RNA表達減少了大約60%-95%。

　　這是研究人員首次成功地阻止了HIV-1病毒復制并將其從動物受感染的細胞中完全清除。

　　該研究團隊還提供了首次證明了HIV-1病毒感染完全可以成功根除，完全可以利用CRISPR/Cas9基因編輯策略預防HIV感染。

　　這項研究被認為是“邁向人類臨床試驗的重要一步”，這一研究成果代表了HIV治療取得突破性進展。