藥物基因組學為臨床醫生和臨床藥師提供了很大程度上改善幾百萬患者藥物治療效果的機會。但是，這個機會的利用卻受到阻礙和挑戰，并且新的知識還在不斷的更新。
藥物基因組學臨床應用的機遇與挑戰
藥物反應個體差異的發現和遺傳機制的證實，為改變藥物治療模式提供了重要的理論依據。使傳統的“千人一藥，千人一量”的用藥模式向“因人用藥，量體裁衣”的新模式轉化成為可能。遺傳藥理學和藥物基因組學的研究，將使21世紀的用藥模式發生根本改變，即根據病人的基因結構，特別是發生變異的基因結構，有針對性地選擇藥物和給予病人適合的劑量。
隨著對基因變異與藥物療效個體差異之間關系研究的日益深入，發現如果要將藥物基因組學的研究結果應用于臨床實踐，必須要克服許多障礙。
一、藥物基因組學研究的設計和闡釋
有關臨床表型（如藥物反應）和基因變異或一系列基因變異之間存在相關性的文獻報道逐年增加，但是許多諸如此類的關聯性研究結果在后續的研究中沒有得到重復，其中假陽性的關聯是一個常見的原因。另一個原因可能來源于所研究患者的差異，如種族性或對研究終點的定義。與其它診斷方法一樣，遺傳藥理學的檢測也只有當其預測值建立時才能夠實行。
二、基因測定的管理問題
政策方面的問題包括基因分型測定的管理機制、在大型臨床試驗前后新藥研發要融入藥物基因組學分析的程度、信息是否要包含在說明書里以及如何表述才能給醫生和病人提供信息等。美國FDA已經開始收集藥物研發過程中的基因多態性信息，此舉有助于對上述問題的闡述，此外，有一些藥品的說明書內已經開始提供藥物基因組學的信息。
三、基因組學新技術的發展
臨床醫生做決定時需要非常準確可靠的基因信息，并且能夠及時獲得。以慢性疾病高血壓的治療來說，當疾病確診并開始啟動藥物治療時，醫生就需要已經獲得相關的基因信息。這一領域的技術發展非常快，但如果要將一個人的全基因組進行測序，并且分析結果可以用作治療決策，還需要大概5～10年的時間。這需要費用更低的測序方法、合適的信息管理系統和新的基因組信息統計分析方法。
四、倫理學問題
基因變異和病理生理學上的改變存在相關性這一發現引起了相應倫理學問題的產生，富含基因變異的個人或群體是否會遭受到歧視，比如保險公司拒絕承保。
五、教育
人類基因組是個新的資源，將其應用到臨床實踐還需要做大量的培訓工作。即使是一些常見的并且研究明確、對疾病和藥物治療有重要影響的基因位點，被臨床廣泛接受的進程也比較慢。這一方面反映了培訓溝通的失敗，另一方面也說明缺乏明確的研究結果，可以讓醫生明白在開具處方前對基因信息的了解有助于提高治療效果。
六、費用
基因型檢測工作開展慢的另一個原因是由于成本效益研究數據的有限性。成本效益研究是一個比較復雜的問題，不僅與基因分型測定本身的費用有關，而且與看護病人和藥物治療并發癥等產生的費用有關。
盡管目前遺傳藥理學的臨床實踐還存在一些挑戰，但隨著研究的不斷深入和新技術的飛速發展，以及藥物基因組學知識在醫藥從業人員中的普及，科學的個體化藥物治療不再是一個期望。