蛋白質是一切生命活動存在的物質基礎和唯一形式,同時也是診斷疾病、治療疾病的物質基礎或藥物。人類蛋白數量不僅遠超過基因數量,而且由于蛋白質的可變性和多樣性導致了蛋白質研究技術遠比核酸技術要復雜和困難的多。因此人類蛋白質構成了后基因組時代最重要的研究內容,具有無限廣闊的研究前景。
蛋白質是生命的體現者,離開了蛋白質,生命將不復存在。可是,生物體內存在的天然蛋白質,有的往往不盡人意,需要進行改造。由于蛋白質是由許多氨基酸按一定順序連接而成的,每一種蛋白質有自己獨特的氨基酸順序,所以改變其中關鍵的氨基酸就能改變蛋白質的性質。而氨基酸是由三聯體密碼決定的,只要改變構成遺傳密碼的一個或兩個堿基就能達到改造蛋白質的目的。蛋白質工程的一個重要途徑就是根據人們的需要,對負責編碼某種蛋白質的基因重新進行設計,使合成的蛋白質變得更符合人類的需要。這種通過造成一個或幾個堿基定點突變,以達到修飾蛋白質分子結構目的的技術,稱為基因定點突變技術。
蛋白質工程是在基因重組技術、生物化學、分子生物學、分子遺傳學等學科的基礎之上,融合了蛋白質晶體學、蛋白質動力學、蛋白質化學和計算機輔助設計等多學科而發展起來的新興研究領域。其內容主要有兩個方面:根據需要合成具有特定氨基酸序列和空間結構的蛋白質;確定蛋白質化學組成、空間結構與生物功能之間的關系。在此基礎之上,實現從氨基酸序列預測蛋白質的空間結構和生物功能,設計合成具有特定生物功能的全新的蛋白質,這也是蛋白質工程最根本的目標之一。