資本追捧基因治療藥企搶奪實驗室“藥品”

　　下一代診療技術的“基因治療”正引得各路資本競相追捧。

　　目前，諸多上市及非上市藥企甚至在實驗室門外排隊搶奪尚未進入臨床試驗的“藥品”。中國科學院院士魏于全早前幾天透露，包括中國醫藥（600056.SH）、上海醫藥（601607.SH）、眾生藥業（002317.SZ）等三十幾家藥企已與他的實驗室達成合作，還有十幾家企業在門外排隊，包括“基因治療”在內的生物藥物與生物治療形成了產業鏈。

　　2006年諾貝爾醫學獎得主克雷格·梅洛（Craig C.Mello）在近日紅瑞資本組織的一場健康產業論壇上表示，他目前與中國深圳的紅瑞資本及廣州的銳博生物等機構進行合作，并研發基因藥物。梅洛博士稱，包括RNA（核糖核酸）療法（RNA干擾機理）在內的基因診斷能改善腫瘤患者的病情，但基因治療項目需要資本支持才能持續。

　　深圳市高特佳投資集團執行合伙人、首席戰略官曾小軍對《中國經營報》記者說，不同的資本在基因治療的上游的儀器、以及中下游的臨床、大眾消費等領域都有布局。

　　中國紅瑞資本管理集團CEO 陳剖建博士對記者表示，基因檢測與治療等有望率先實現產業化，前提是“金融創新”。據稱，中國醫療健康產業規模已達3萬億元，2020年將達到8萬億元，而基因治療本身就有千億級的市場規模，值得資本參與。

　　市場空間

　　目前國內有近30家公司正在開發基因治療藥物。而有意或已經對生物治療投入巨資的上市公司則是有增有無減。

　　潛在風險

　　據了解，紅瑞資本主要是通過與國內外前沿的基因療法實驗室合作，獲得前期的項目應用主導權，并將成熟的項目出讓給有關企業或投資方。

　　陳剖建稱，先進技術難以轉為社會價值、與金融資本結合不充分等矛盾是紅瑞資本介入健康醫療行業的動因，而這個行業巨大的市場空間則是其推動生物治療項目的“核”動力。

　　據稱，健康醫療產業的市場規模目前約有3萬億元，到2020年，這一數值將增至8萬億元。但目前的問題是，出于對當期與遠期、風險與收益等方面的綜合考慮，投入基因治療前期項目的資本并不多見，這從一定程度上使得基因治療變成“有錢人的福利”。

　　比如，美國一位胰腺炎患者，注射一針基因治療藥物的費用約為140萬元人民幣。而荷蘭生物技術公司UniQure2013年推出的西方首個基因治療藥物Glybera，每名患者的花費將高達120萬歐元。

　　Glybera用于治療一種極其罕見的遺傳性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏癥（LPLD）。LPLD的發病率不超過百萬分之一或百萬分之二，患者無法處理血液中的脂肪顆粒，同時具有急性及潛在致命性胰腺炎癥風險。

　　值得注意的是，價格昂貴、市場難普及并不是投資方面對的惟一市場風險，潛在的風險還包括投資方與科研團隊的合作方面。

　　深圳賽百諾基因技術有限公司研發的“今又生”是2003年被深圳市批準上市的藥物，也是世界上第一種投入市場的基因藥物。但其創始人彭朝暉因產品研發和生產缺乏后期資金支持而一度陷入困境，2006年10月引入投資方后，卻與投資人展開了長達8年的ZL訴訟，賽百諾也因此停步不前。

　　產業與資本的沖突并局限于這一案例。專業人士分析稱，生物醫藥產業是個高投入、高風險的領域，新藥的開發成功率約為萬分之一，通常一個藥從開發到順利產業化至少要花12年，很少有風險投資能支持這樣長期、巨額的投入。

　　對于資本問題，陳剖建說，各類資本可以分工合作。比如多層次融資模式設計，一個項目可以分成不同周期、不同風險預期、不同回報要求來吸引天使輪、A輪、B輪等不同的資本。

　　曾小軍亦認同這一觀點，高特佳會選擇中后期項目進行投資，雖然收益率會降低，但投資風險同樣會減少。而基因治療的投資機會在于，這是一個具有巨大增長空間的行業。如果能將費用從目前的兩萬元到三萬元降到一千元左右，僅基因檢測就能達到上千億元規模。

　　資本推動

　　價格昂貴、市場難普及并不是投資方面對的惟一市場風險，潛在的風險還包括投資方與科研團隊的合作方面。

　　諸多上市及非上市藥企甚至在實驗室門外排隊搶奪尚未進入臨床試驗的“藥品”。

　　根據《科技日報》11月25日的消息，中國科學院北京基因組研究所與芝加哥大學合作研究發現，腫瘤細胞群體內部的遺傳多樣性水平遠遠大于預期。也即是說，傳統的放療、化療可能還會助長抗性克隆的膨脹和發展，具有特異突變的癌細胞將以增殖形成新的抗性腫瘤。但這并不是壞消息，新的科學成果或轉化為治療方案或藥物，精準醫療將令公眾對其治愈腫瘤寄予厚望。

　　這引發了資本對精準醫療的高度關注，而基因治療之前的基因測序更是獲得資本追捧。達安基因(002030.SZ)、迪安診斷(300244.SZ)及紫鑫藥業(002118.SZ) 、華大基因等分別與國內外科研機構合作，開展基因測序服務并生產相關儀器及試劑。

　　專注腫瘤生物治療的基礎研究、應用開發與臨床醫療的中國科學院院士、四川大學副校長魏于全博士稱，包括“基因治療”在內的生物藥物與生物治療形成了產業鏈。

　　據稱，諸多上市及非上市藥企甚至在實驗室門外排隊搶奪尚未進入臨床試驗的“藥品”。除國內生物治療實驗室外，資本更是尋求國際前沿實險室及生物醫學專家，并與之開展密切合作。

　　比如，廣州市銳博生物科技有限公司更是一口氣請來雷格·梅洛（Craig C.Mello）、托馬斯·斯太茨（Thomas A.Steitz）和杰克·紹斯塔克（Jack W.Szostak）三名諾貝爾醫學獎得主。銳博生物是以基因沉默技術為核心、以寡核酸生產為主導的基因檢測等研發和產業化平臺，推出了細胞檢測、核酸定量分析等技術。

　　因發現RNA干擾機制而榮獲2006年諾貝爾醫學獎的克雷格·梅洛（Craig C.Mello）是其科研帶頭人。他表示，包括RNA（核糖核酸）療法（RNA干擾機理）在內的基因診斷能改善腫瘤患者的病情，也能通過修飾基因表達提升下一代人的生存機率。基因治療項目有廣闊的應用前景，但需要資本支持才能持續。

　　梅洛博士說，他目前與銳博生物等機構進行合作，研發基因藥物。而深圳的紅瑞資本也是他合作的投資方之一，紅瑞資本也在美國建立了實驗室和基因治療中心。

　　據了解，生物藥業與生物治療包括免疫治療、基因治療及干細胞治療等方面。基因治療的基本方法包括體外干擾及體外改造細胞(基因修飾)再回輸體內兩種。

　　生物治療研究是一種典型的轉化醫學研究模式，其最終目的是開發出藥物治療疾病。有研究人員統計，目前國內有近30家公司正在開發基因治療藥物。而有意或已經對生物治療投入巨資的上市公司則是有增無減。

　　不過，目前開發出的藥物并不多。魏于全院士對本報記者表示，已上市的藥物中不到10%是生物藥物，而開發的基因藥物只占生物藥物的25%左右。

　　美國麻省理工大學紅瑞基因治療中心負責人高光坪（Guangping Gao）說，“基因治療今年得到瘋狂發展，在生物治療里面是主流發展方向。”

　　據稱，投資基因治療的資本每年翻倍，今年預計達到12億美元。基因治療公司也隨之受到歐美投資者熱捧。

　　高光坪對包括本報記者在內的與會者說，在過去兩年內，大量的基因治療公司創立，并很快上市，最快的是6個月就上市。而過去醫藥公司上市需要20年的時間。

　　在國內，有十余家基因治療概念股及諸多非上市公司受到資本追逐。比如，基因測序龍頭企業華大基因一直有資本推動往A股攀登。因搶得基因檢測NIPT（無創產前篩查）業務先機，2015年迎來爆發期安達基因(002030.SZ)則成為機構的重倉股之一。

　　而仟源醫藥(300254.SZ)通過收購杭州恩氏基因進入基因保存領域，北陸藥業(300016.SZ) 亦通過認購世和基因20%的股權及中美康士51%的股權，進軍腫瘤基因測序和腫瘤生物治療技術領域。

　　摩根士丹利一位醫療行業分析師表示，從全球看來，生物醫藥都是回報率最高的行業之一。這些年生物醫藥投資無論在數量和規模上都有明顯提高，行業的增速每年會在整個國家GDP增速的兩倍以上。

　　一個樂觀的趨勢是，經過前一階段基因治療試驗失敗的冷凍期后，基因治療在歐美國家受到認可，歐洲等國已經批準一批臨床基因治療藥物，這個月美國又剛批準了一項基因治療藥物上市。

　　在國內，國家衛計委于8月印發《藥物代謝酶和藥物作用靶點基因檢測技術指南(試行)》和《腫瘤個體化治療檢測技術指南(試行)》。2030年前，我國將投入600億元開發精準醫療市場。

　　中國工程院院士桑國衛對外表示，根據科技部重大專項辦的部署和要求，新藥專項已啟動了“十三五”發展戰略研究及實施計劃編制工作，涉及創新藥30多種。而生物技術領域有望取得重大突破的前沿技術包括：非編碼基因及精細基因組、干細胞與器官再生、細胞治療與基因治療和重要疾病的藥靶發現與先導化合物結構優化等。

　　分析人士指出，2015年全球精準醫療市場規模近600億美元，今后5年增速預計15%，是醫藥行業整體增速的三到四倍，其中基因測序行業增速將超過20%。精準醫療領域的基因診斷、腫瘤免疫細胞治療以及干細胞藥物研發等都將迎來爆發式增長。