2023年12月25日,聚焦新一代表觀遺傳治療技術領域的臨床階段生物技術公司——賽嵐醫藥(CytosinLab Therapeutics)宣布,已于近期完成近億元A+輪融資。本輪融資由達晨財智基金與杭州和達基金共同領投,將主要用于加速推進賽嵐醫藥多款產品臨床開發,持續完善公司EpigenPLUS表觀遺傳學技術研發平臺。
賽嵐醫藥創始人吳海平博士表示:“感謝新老投資人對賽嵐的高度認可和支持,賽嵐醫藥自成立起始終關注未被滿足的醫學和市場需求,開發新一代腫瘤表觀遺傳學治療技術。基于獨創的EpigenPLUS技術平臺,公司已自主研發出多款全球首創‘First-in-Class’產品進入臨床。令人欣喜的是,我們的產品已顯示出了積極的臨床療效,我們深信新一代表觀遺傳藥物市場前景光明,有望打造中國原創的重磅藥物為中國乃至全球腫瘤患者提供更優質、更安全的治療方案。”
公開信息顯示,近來賽嵐醫藥研發進展頻頻。今年公司自研的兩款創新藥物CTS2190和CTS2016均已順利開展臨床 I期試驗,并在今年上半年完成首例受試者入組,目前臨床推進迅速高效,展現出公司臨床團隊扎實的功底和一流的執行力。今年AACR會議披露的新一代PRMT5-MTA復合物抑制劑也將于2024年進入臨床I期試驗。
據悉,創新管線臨床試驗的快速推進及其釋放出的積極數據,令剛剛完成本輪融資的賽嵐醫藥,又獲得了更多機構投資者關注,也讓市場對表觀遺傳學技術所蘊藏的潛力抱有了更多期待。
表觀遺傳學創新療法
直面腫瘤治療難題
腫瘤的發生和進展往往源于一系列關鍵基因的表達調控異常,這也讓研究DNA序列未改變、但基因表達和性狀改變可遺傳的表觀遺傳學,成為當前腫瘤治療最具前景的方向之一。
目前,在全球范圍內,已累計有14款表觀遺傳藥物上市,據預測未來十年表觀遺傳治療市場規模可能超百億美元量級。海外市場就先后有Epizyme、Constellation、Imago等第一代致力于通過表觀遺傳藥物重構癌癥和其他嚴重疾病治療方法的生物制藥公司涌現。國內市場中,也有賽嵐醫藥這樣領先的生物技術公司,開發針對實體瘤更大藍海市場的全球創新藥物。相關企業的研發管線更受到了各大跨國藥企重點關注。
實際上,通過靶向腫瘤內部及其所處微環境中各類細胞的表觀遺傳調控關鍵因子,表觀遺傳可以從根本上控制腫瘤的進展和轉移,顯著延長患者生存期,可望成為下一個十年腫瘤治療最具革命性的機會。另外,表觀遺傳因子靶點成藥性也已得到證明,與控制基因表達的轉錄因子相比,表觀靶點往往是在體內行使催化功能的各種酶類,現有藥物發現技術下有機會設計各類小分子化合物進行靶向。而通過靶向表觀遺傳調控關鍵節點調控機制,通過干預表觀基因組水平,更有望從整體上控制腫瘤的發生。
賽嵐醫藥在研的CTS2190就是一款基于腫瘤表觀遺傳學機理、結合精準醫學和表觀基因組學技術的口服、特異小分子臨床候選藥物。
臨床前和轉化醫學研究數據顯示,CTS2190分子藥效出色、作用機理獨特、作用靶點清晰,表現出對多種實體瘤和血液瘤細胞、CDX、PDO和PDX模型的有效抑制,同時具備與多種標準療法實現聯合應用的潛力。目前,CTS2190正在晚期實體瘤患者中開展臨床1期的劑量遞增和擴展研究試驗,據悉,基于此前積極的臨床藥效和安全性數據,CTS2190即將開展臨床2期的研究。
在實體瘤領域之外,表觀遺傳學在血液瘤治療方面同樣具有廣闊的應用前景。
今年3月,賽嵐醫藥在研的新一代腫瘤靶向藥物CTS2016膠囊,就已正式開啟面向急性髓系白血病(AML)和中高危骨髓增生異常綜合征(MDS)的臨床1期試驗。在臨床前研究中,CTS2016對多種血液瘤和轉移性實體瘤模型表現出高效抑制,對于復發、難治的惡性血液腫瘤均有出色的效果。
“和同類藥物相比,CTS2016選擇性高、安全窗口大、擁有獨特而優異的藥代動力學性質,有望極大降低該類靶點藥物治療血液腫瘤中常見的副作用,解決臨床亟需痛點、難點。”賽嵐醫藥共同創始人米沅博士表示。
本輪投資方達晨財智醫療子基金執行董事王大奎博士表示:“成立短短4年間,賽嵐醫藥已經將兩款創新藥物送入臨床,我們為公司在表觀遺傳學領域取得的進展和強悍的執行力感到振奮。表觀遺傳學在疾病和藥物研究中具有重要作用,它為人類提供了深入了解疾病發病機制和個體化治療的機會。期待賽嵐醫藥表觀遺傳學抗癌新藥能夠早日上市,為我國癌癥患者帶來福祉,為癌癥治愈帶來新的可能。”
核心平臺加持
實現真正原研創新
兩款創新藥物的背后,是賽嵐醫藥獨創的EpigenPLUS研發平臺。
據介紹,這一融合了表觀基因組學、表觀遺傳學、臨床藥理毒理學、腫瘤生物學、藥物化學、AIDD結構生物學和轉化醫學等多元化創新藥物研發技術的平臺,可高效、集成、綜合性地實現對表觀遺傳學新機理、新靶點、新技術進行平臺化轉化,實現創新靶點和候選化合物的快速發現。
除CTS2190、CTS2016兩款進入臨床試驗的候選藥物外,基于EpigenPLUS技術平臺,賽嵐醫藥還開發了多個即將進入IND申報階段的臨床候選PCC分子,均靶向新一代表觀遺傳機理,其中不乏具有全新靶點和機理(first-in-class)或同類最優(best-in-class)潛質的管線。
EpigenPLUS技術平臺的能量不僅局限于賽嵐醫藥內部,該平臺還可同時為內部研發及外部合作提供靶點發現與驗證、藥物篩選及臨床前藥物評價的系統性技術支持。
目前,賽嵐醫藥就基于EpigenPLUS技術平臺與羅氏中國加速器及中科院上海多個研究所、復旦大學、交通大學等一流研究機構和多家國內頂尖醫院展開了深度合作,致力面向中國高發、亟需創新治療方式的腫瘤類型,在學術界、醫學界、產業界探索表觀遺傳學應用外延。
研發管線與技術不斷取得突破的同時,賽嵐醫藥自身也處于快速發展階段,團隊迅速擴大。目前,公司已在杭州建立總部,公司位于杭州、上海兩地,包含生物、化學、辦公室等一體的研發中心也均已建成,實驗室和辦公室面積達到3000多平米。
本輪投資方杭州和達產業基金總裁金宇峰先生表示:“和達生物醫藥基金致力于在全球創新藥領域布局前沿創新,成藥性已被驗證的臨床剛需藥物研發企業。賽嵐醫藥強大的EpigenPLUS技術平臺,為公司挖掘新一代的表觀遺傳治療靶點、評估與現有療法的聯合應用效果提供了基礎。結合公司三位創始人在領域內的多年積累,我們對賽嵐醫藥表觀遺傳學新藥成功研發充滿信心。”
在賽嵐醫藥科學創始人徐國良院士看來,聚焦后基因組時代最具前景的表觀遺傳治療領域,依托EpigenPLUS平臺,賽嵐醫藥不僅將堅持“源頭創新”的自主知識產權重磅新藥研發,同時希望可以為中國本土科學家優秀的基礎科研成果提供產業化轉化平臺,持續發掘中國優秀基礎科研成果的臨床轉化價值,助力其平臺化、專業化、符合產業化標準的產品輸出,全面賦能中國自主知識產權的高效、安全、經濟靶向新藥研發。
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