醫學中轉基因技術的應用范圍很廣。動物轉基因技術可以創造診斷和治療人類疾病的動物模型，可克服單純依靠自然突變體的局限。
轉基因技術還應用于蛋白質多肽藥物的生產，如生產胰島素、干擾素、免疫球蛋白、促紅細胞生成素、尿激酶、人血紅蛋白、人表皮生長因子、粒細胞等等珍稀藥物；還可利用動植物生產疫苗，主要包括乙肝表面抗原基因，口蹄疫病毒蛋白基因，狂犬病病毒G蛋白基因等。
