速遞|第4款CART療法今日獲FDA批準

　　藥明康德內容團隊編輯

　　今天，美國FDA宣布，批準百時美施貴寶（BMS）旗下Juno Therapeutics公司開發的CAR-T療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）上市，用于治療某些大B細胞淋巴瘤成人患者，這些患者對至少兩種其他全身性治療沒有應答，或者在治療后復發。Breyanzi是一種靶向CD19抗原的CAR-T細胞療法，它是FDA批準第4款CAR-T療法。

　　彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）是世界上最常見的惡性淋巴瘤，也是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的侵襲性形式。DLBCL患者中有30％至40％在接受一線治療后沒有得到緩解，或疾病復發。無法接受一線治療并且不適合高劑量化療（HDC）和自體干細胞移植（ASCT）的患者預后很差，他們迫切需要更多的治療選擇。

　　Breyanzi是一款靶向CD19抗原的自體CAR-T療法。它已經獲得美國FDA授予的突破性療法認定和再生醫學先進療法認定（RMAT）。這款療法的獨特之處在于CAR-T療法中CD8陽性和CD4陽性T細胞的比例得到控制，從而可以更好地控制細胞療法的毒副作用。

　　這一申請是基于名為TRANSCEND NHL 001臨床試驗中的療效和安全性數據。該試驗結果表明，在可評估的250多名患者中，54%的患者達到完全緩解（CR）。

　　“今天的批準代表了基因治療領域的又一個里程碑，為患有影響血液、骨髓和淋巴結的某些癌癥患者提供了額外的治療選擇。”FDA生物制品評估和研究中心主任Peter Marks博士說，“基因和細胞療法已經從有前景的概念發展為實用的癌癥治療方案。”