造血干細胞移植主要包括骨髓移植、外周血干細胞移植、臍血干細胞移植。由于骨髓為造血器官，早期進行的均為骨髓移植。1958年法國腫瘤學家Mathe 首先對放射性意外傷者進行了骨髓移植。1968年Gatti應用骨髓移植成功治療了一例重癥聯合免疫缺陷患者。上世紀70年代后，隨著人類白細胞抗原（HLA）的發現、血液制品及抗生素等支持治療的進展，全環境保護性治療措施以及造血生長因子的廣泛應用，造血干細胞移植技術得到了快速發展。1977年托馬斯報道100例晚期白血病病人經HLA相合同胞的骨髓移植后，13例奇跡般長期生存。從此全世界應用骨髓移植治療白血病、再生障礙性貧血及其他嚴重血液病、急性放射病及部分惡性腫瘤等方面取得巨大成功，開創臨床治療白血病及惡性腫瘤的新紀元。骨髓移植技術使眾多白血病患者得到救治，長期生存率提高 50%—70%。為發展此項技術做出了重要貢獻的美國醫學家托馬斯因而獲得了1990年度的諾貝爾醫學獎。在中國，骨髓移植奠基人陸道培教授于1964年在亞洲首先成功開展了同基因骨髓移植，又于1981年首先在國內成功實施了異基因骨髓移植。目前異基因造血干細胞移植長期存活率已達75%，居國際先進水平。上世紀70年代年發現臍帶血富含造血干細胞，1988年法國血液學專家Gluckman首先采用HLA相合的臍血移植治療了一例范可尼貧血患者，開創了人類臍血移植的先河。1989年發現G-CSF動員造血干細胞的作用，動員的外周血成為干細胞新供源，1994年國際上報告第一例異基因外周血造血干細胞移植。近20年來，不僅在造血干細胞移植的基礎理論包括造血的發生與調控、造血干細胞的特性及移植免疫學等方面有了長足的發展，而且在臨床應用的各個方面包括移植適應癥的擴大、各種并發癥的預防等也有了很大發展，使移植的療效不斷得以提高，并且相繼建立了一些國際性協作研究機構，如國際骨髓移植登記處（IBMTR、歐洲血液及骨髓移植協作組、國際臍血移植登記處等，還建立了地區或國際性骨髓庫，如美國國家骨髓供者庫和中國造血干細胞捐獻者資料庫等，對推動造血干細胞移植的深入研究和廣泛應用起到了積極作用。迄今全世界進行骨髓移植和外周血造血干細胞移植的患者已超過10萬例，其中非血緣關系骨髓移植和造血干細胞移植已達數萬例，移植患者無病生存最長的已超過30年。在國內，上世紀90年代初開始建立了中國造血干細胞資料庫，目前已登記志愿捐獻者140 萬人，已為2000余患者捐獻了造血干細胞進行無關供者造血干細胞移植，隨后又在北京、上海、濟南、天津、廣州和四川等地成立了臍帶血庫，庫存臍血數量超過50000份，估計全國進行臍血移植近1000例。