1.造血干細胞移植：增強造血功能；促使造血干細胞移植物的植入；治療移植物抗宿主病。
2.組織損傷的修復：骨、軟骨、關節損傷、心臟損傷；肝臟損傷；脊髓損傷和神經系統疾病。
3.自身免疫性疾病：系統性紅斑狼瘡、硬皮病、炎性腸炎等。
4.作為基因治療的載體。
其中移植物抗宿主病、克隆氏病的治療在美國已經進入到三期臨床階段。我國已開始用間充質干細胞治療臨床上一些難治性疾病，如脊髓損傷、腦癱、肌萎縮側索硬化癥、系統性紅斑狼瘡、系統性硬化癥、克隆氏病、中風、糖尿病、糖尿病足、肝硬化等，根據初步的臨床報告，間充質干細胞對這些疾病的治療都取得明顯的療效。