主要是因為原本保護人體免受外來微生物攻擊的補體系統發生失衡所致,在正常情況下,補體系統的長期活化受到一系列“開關”(補體抑制因子)的嚴密控制。在aHUS患者中,一個或多個此類“開關”由于基因突變而喪失了功能,造成患者永久性地失去抑制補體系統活化的能力,導致補體系統的長期活化引起嚴重的臨床后果。