靶向治療從90年代后期開始在治療某些類型癌癥上得到明顯的效果，與化療一樣可以有效治療癌癥，但是副作用與化療相較之下減少許多。在目前也是一個非常活躍的研究領域。這項治療的原理是使用具有特異性對抗癌細胞的不正常或失調蛋白質的小分子，例如，酪氨酸磷酸酶抑制劑，治療EGFR（表皮生長因子受體）敏感突變的非小細胞肺癌，療效顯著，但耐藥基因的出現是目前阻礙進一步提高療效的主要障礙。
