5-阿扎胞苷（Azacitidine，AZA）和5-阿扎-2?-脫氧胞苷（Decitabine，地西他濱）可降低細胞內DNA總體甲基化程度，并引發基因表達改變。兩種藥物低劑量時有去甲基化作用，高劑量時有細胞毒作用。阿扎胞苷和地西他濱在MDS治療中的具體劑量方案仍在優化中。高危MDS患者，是應用去甲基化藥物的適宜對象；對于低危患者并發嚴重血細胞減少和/或輸血依賴，也是去甲基化藥物治療的合適對象。療程增加可提高AZA或地西他濱治療有效率。
1、阿扎胞苷（AZA）
MDS中高危患者應用AZA 75mg/m2皮下注射或靜脈輸注共7天，28天為1療程為目前推薦方案。
AZA可明顯改善患者生活質量，減少輸血需求，明顯延遲高危MDS患者向AML轉化或死亡的時間。即使患者未達CR，AZA也能改善生存。
在毒性能耐受及外周血象提示病情無進展的前提下，AZA治療6個療程無改善者，換用其他藥物。
2、地西他濱
地西他濱推薦方案為每天20mg/m2靜脈輸注，共5天，4周1療程。
多數患者在第2療程結束起效，并且在同一時間點達到最佳效果。通常足量應用地西他濱3~4療程若無效再考慮終止治療。