2020年孤兒藥市場將達1760億美元，BMS或超諾華

　　近年來，孤兒藥研發熱度不減。罕見疾病的臨床試驗規模往往較小，且缺乏治療選擇，這給孤兒藥的監管審查帶來優勢。此外，稅收的優惠政策進一步降低研發成本，而當孤兒藥進入市場后，其平均售價是非孤兒藥的6倍，定價能力十分出眾。

　　1760億美元巨市場

　　EvaluatePharma 最近發布的一份孤兒藥研究報告顯示，其銷售增長速度無放緩跡象，到2020年孤兒藥銷售額將占處方藥銷售總份額的19%，達1760億美元。據預測，被美國、歐洲、日本的監管部門認定為孤兒藥的藥物銷售規模到2020年的年復合增長率接近11%，而治療較大患者群體藥物的年增長率只有約4%。

　　報告指出，制藥行業對孤兒藥適應癥的研究并沒有放緩跡象。雖然美國修訂孤兒藥法案時，為防止制藥企業不當定義孤兒藥適應癥，在言語方面變得謹慎，但這并不影響孤兒藥的發展。隨著新定義的孤兒藥適應癥數量不斷增加，那些成功完成了臨床試驗并注冊的孤兒藥數量也將會不斷增加。

　　此外，盡管孤兒藥的定價環境仍然有利，但消費者會更加重視藥物費用支出的管理。因為未來幾年藥物ZL到期后，不斷增長的藥價會有所放緩。而且隨著越來越多的孤兒藥上市，保險公司將會密切留意新的辦法，阻止費用增長。尤其是隨著美國合理醫療費用法案的實施，獲得醫療補貼的人數會持續增加。屆時，預計花費巨大的孤兒藥研發將會遇到更大的壓力。

　　BMS取代諾華

　　前述報告指出，得益于癌癥免疫治療藥物Opdivo的迅猛增長預期，百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)預計在未來6年內可以超越諾華(Novartis)，到2020年成為最大的孤兒藥公司。屆時，百時美施貴寶的孤兒藥銷售額將會達111億美元，其中60億美元來自于Opdivo。

　　此外，塞爾基因(Celgene)的來那度胺(Revlimid)銷售穩定，2020年其將以104億美元的銷售額穩居第3。Pharmacyclics公司則依靠其單一藥物依魯替尼(Imbruvica)進入前20名。

　　對于其它全球制藥巨頭的排名情況，羅氏(Roche)下降2位，位列第4;輝瑞(Pfizer)下降1位，排名第5，葛蘭素史克(GlaxoSmithKline)則上升6位，排名第9。

　　來那度胺成銷售冠軍

　　EvaluatePharma預測來那度胺將是2020年全球銷售額最高的孤兒藥，銷售額可達80億美元。該藥于2005年11月批準上市，是全球首個用于骨髓增生異常綜合征的藥物。此外，其已獲得批準用于治療罕見病非霍奇金淋巴瘤和多發性骨髓瘤，還有幾個適應癥正在研發中。

　　百時美施貴寶用于治療多發性骨髓瘤和霍奇金淋巴瘤Opdivo，預計將以60億美元的銷售額成為全球第二大孤兒藥。