2021年度中國血液學十大研究進展公布

1月16日，第二屆中國血液學科發展大會發布了2021年度中國血液學十大研究進展。

據悉，該十大研究進展經情報信息機構全面檢索和多輪組織專家廣泛推薦，血液領域相關兩院院士、國家重大項目負責人、《中華血液學雜志》編委會、中華醫學會血液學分會等多個學會的領域專家，投票選出兼顧臨床與基礎研究，原創性突出、社會意義重大的成果。

具體研究成果如下：

1、單細胞解析造血干細胞異質性與骨髓增殖性腫瘤致病及治療的關聯

科學發現：揭示了MPN發病機制與HSC譜系偏向相關, HSC異質性影響MPN疾病治療。首次將造血干細胞異質性與血液腫瘤發病與治療關聯起來，揭示了聯合抗炎藥物改進現有治療手段的可能性；對血液腫瘤乃至實體腫瘤的發病、治療、復發等方面研究均有重要啟示。

研究團隊：石莉紅、張磊、程濤（中國醫學科學院血液病醫院 中國醫學科學院血液學研究所 ），王棟（南方醫科大學）

2、揭示固有淋巴細胞的骨髓外發育新路徑

科學發現：發現了成年肝臟造血前體細胞向肝臟ILC1（即肝臟定居NK細胞）的分化潛能及調控機制。揭示了固有淋巴細胞的骨髓外發育新路徑，也為闡釋肝臟天然免疫優勢狀態的成因提供了理論依據。

研究團隊：田志剛、彭慧、孫汭（中國科學技術大學）， Eric Vivier（馬賽大學）

3、RNA編輯調控造血干細胞分化新機制

科學發現：首次繪制了小鼠造血全譜系的RNA編輯圖譜及其動態變化，并揭示了Azin1這一全新的造血調控因子及其RNA編輯協同DDX1調控造血干細胞分化的新機制。豐富了哺乳動物細胞RNA編輯數據庫，也揭示了RNA編輯調控造血譜系分化的新機制。

研究團隊： 程濤（中國醫學科學院血液病醫院 中國醫學科學院血液學研究所）、余佳（基礎醫學研究所）

4、揭秘成年骨髓巨核細胞的異質性

科學發現：突破了成年骨髓高倍體巨核細胞的技術瓶頸，繪制了成年小鼠和成人骨髓巨核細胞的單細胞轉錄組圖譜，解析了成年骨髓巨核細胞的異質性及分化規律，鑒定到巨核細胞免疫亞群。揭示了免疫巨核細胞的功能，為研究疾病條件下巨核細胞的亞群組成和功能變化提供了重要參考。

研究團隊：王前飛（中國科學院基因組研究所）、周家喜 （中國醫學科學院血液病醫院 中國醫學科學院血液學研究所 ）

5、單細胞精度解析人固有淋巴細胞的胚胎起源和特化規律

科學發現：繪制出人造血干祖細胞向固有淋巴細胞（ILC）譜系分化、不同ILC亞群特化和成熟的轉錄組全景，以及關鍵祖細胞、前體細胞的特性。揭示了人早期ILC發育路徑和分子基礎，為淋巴細胞體外再生策略提供了理論支撐。

研究團隊：劉兵（解放軍總醫院第五醫學中心）、胡洪波（四川大學）蘭雨（暨南大學）、文愛清（陸軍軍醫大學）

6、血液系統RNAm6A修飾規律與作用機制

科學發現：繪制了血液系統m6A修飾圖譜并解析了其變化規律；闡明了IGF2BP2維持造血干細胞功能的作用與機制。揭示了造血干細胞功能維持的新機制，為深入探索生理病理情況下血液生態的表觀轉錄調控機制奠定了理論基礎。

研究團隊：張好建（武漢大學）

7、供者來源CD7 CAR-T治療難治復發T系白血病有效且毒性可控

科學發現：首次完整報道了供者來源CD7 CAR-T治療難治復發性T-ALL的I期臨床數據。表明采用供者來源的CD7 CAR-T治療T-ALL可獲得較高的完全緩解率（90%），同時安全性整體可控。

研究團隊：馮曉明 (中國醫學科學院血液病醫院 中國醫學科學院血液學研究所）、潘靜（北京博仁醫院）、張鴻聲（上海雅科生物科技有限公司）

8、發現超級增強子及其下游驅動基因XBP1s維持白血病干細胞干性和存活

科學發現：發現超級增強子及其驅動的XBP1s基因是維持白血病干細胞自我更新和存活的重要機制，是靶向清除白血病干細胞的新成藥性靶標。為克服慢性粒細胞性白血病患者的酪氨酸激酶抑制劑耐藥提供了新策略，也煥然改善了人們對白血病干細胞表觀遺傳學調控的認識。

研究團隊：潘景軒（中山大學）、靳艷麗（暨南大學）

9、探索輕鏈型淀粉樣變的治療方案

科學發現：與單純化療相比，多西環素聯合化療并不能提高輕鏈型心肌淀粉樣變的無進展生存率、器官緩解率和總生存率。研究為國內相關領域的首個隨機對照研究，更改了現有的輕鏈型心肌淀粉樣變的治療路徑。

研究團隊：李劍（北京協和醫院）

10、應用全人源抗 BCMA CAR(CT103A) 治療復發/難治多發性骨髓瘤(RRMM)的系列研究

科學發現：開展了CT103A治療RRMM的系列研究。結果顯示 CT103A 具有良好的療效與安全性，且既往非人源CAR暴露者也能獲益，為CAR-T后不良反應的管理提供了重要的指導意見。