A型血友病！諾和諾德長效凝血因子VIII產品Esperoct獲批

　　丹麥制藥巨頭諾和諾德（Novo Nordisk）近日宣布，加拿大衛生部（Canada Health）已批準Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于A型血友病成人及兒童患者：（1）常規預防性治療，以預防或降低出血發作頻率；（2）按需治療和控制出血發作；（3）圍手術期出血管理。

　　上個月，Esperoct也獲得了歐盟批準用于A型血友病青少年（≥12歲）及成人患者的治療，諾和諾德已計劃在2019年下半年在首批歐洲國家推出Esperoct。該藥將為A型血友病患者的治療方案提供一個重要擴展，為患者提供一種減輕負擔、簡單、固定劑量的血友病治療方案，預防和治療出血事件，提高生活質量。

　　在美國，Esperoct于2019年2月獲得FDA批準，用于A型血友病成人及兒童患者。由于第三方知識產權協議，諾和諾德將無法在2020年之前在美國推出Esperoct。

　　Esperoct是一種半衰期延長的凝血因子VIII產品，用于A型血友病患者治療。與標準半衰期因子VIII產品相比，Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延長1.6倍，在兒童患者中的半衰期延長1.9倍。

　　此次批準，基于對患有重度A型血有病（內源性FVIII活性＜1%）的男性患者開展的三項多國、開放標簽、非對照臨床試驗的結果。評估了Esperoct用于成人患者、兒童患者按需治療、預防性治療、外科手術止血的療效和安全性。入組研究的所有患者之前均接受過治療，青少年和成人患者接受其他FVIII產品治療150天以上，兒童患者接受其他FVIII產品治療50天以上。

　　研究結果顯示，Esperoct通過一種簡單的、固定的給藥方案在重度A型血友病患者中可提供有效的常規預防。在成人及青少年（≥12歲）患者中，Esperoct每3-4天給予50 IU/kg劑量時，能夠提供有效的預防作用，并維持低至1.18次事件的年平均出血率（ABR）。在12歲以下兒童患者中，Esperoct每周2次給予60 IU/kg（50-75 IU/kg）劑量時，中位ABR為1.95次。

　　此外，研究結果還顯示，Esperoct在治療和控制出血事件和圍手術期管理方面同樣有效。橫跨所有研究和年齡組，Esperoct的耐受性良好，未發現任何安全問題。Esperoct的總體安全性與報告的其他長效FVIII產品相似。

　　Esperoct（N8-GP）是一種糖基聚乙二醇化形式的重組凝血因子VIII產品NovoEight（turoctocog alpha），開發用于A型血友病患者的治療。糖基聚乙二醇化技術能夠延長重組凝血因子VIII的循環半衰期，從而減少靜脈給藥次數，并降低出血發作頻率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位點位于turoctocog alfa截斷的B結構域內。N8-GP是一種B結構域修飾的turoctocog alfa，因此由凝血酶活化生成的活性因子VIII與活化的內源性FVIII和turoctocog alfa相同。

　　NovoEight是諾德諾德第三代重組凝血因子VIII產品turoctocog alpha的商品名，于2013年獲FDA和歐盟批準，用于A型血友病患者的預防性治療和按需治療，該產品利用了最新的基因重組及蛋白純化技術。