Amicus Therapeutics近日在歐盟監管方面收獲好消息，其法布瑞氏癥藥物Galafold獲得歐盟委員會批準，這是繼去年秋季Galafold被FDA拒絕之后注入的一支強心劑。
Amicus Therapeutics表示，公司已經在籌劃為德國市場供貨事宜，歐洲的其它國家也在該藥物第一批商業推廣的范圍內。據悉該藥物獲批的消息一經發布，Amicus的股價大漲7%，符合此前分析師的預計。
追溯到去年10月份，Galafold在美國審批方面遭遇了嚴重挫折，后來經過縝密的討論分析，Amicus Therapeutics的管理團隊認為他們對Galafold的審批工作過于自信，造成了許多不足，這是導致Galafold被FDA拒絕的主要原因。隨后Amicus Therapeutics針對已經得出的臨床試驗數據做出了更多的分析和補充，并且設計和實施新試驗，以重新獲得FDA的認可。當然這造成Galafold在美國上市嚴重推遲。
Amicus Therapeutics已經是成立了15年的生物技術公司了，總部位于美國新澤西，多年以來經歷非常坎坷。2012年，Amicus Therapeutics的一項關鍵臨床試驗失敗，隨后葛蘭素史克與其解除了合作關系。這次Galafold在歐洲獲批或許可以一定程度上逆轉公司這些年發展的不利局面。Amicus Therapeutics目前致力于Galafold在美國以外市場的審批工作，并籌劃下一階段繼續進軍美國市場。
法布瑞氏癥（Fabry disease）是X染色體缺陷的遺傳疾病。由于α-半乳糖甘酶基因缺陷，造成溶酶體內酰基鞘鞍醇三己糖堆積，進而引發心臟、腎臟、腦血管及神經病變。臨床癥狀通常在兒童與青少年期開始出現，最顯著的癥狀是間歇性的肢體末端疼痛與感覺異常。除此之外，下腹部與大腿間的皮膚出現皮疹，出汗減少，角膜呈現輻射狀或螺旋狀濁斑。隨著年齡增長，在成人時期出現腎臟、心血管、腦血管病變，最后進展為腎臟衰竭、心臟合并癥、早發性中風。另外，部份的患者會呈現腸胃道不適的癥狀。
Amicus Therapeutics的CEO John Crowley表示，Galafold的獲批意味著公司在罕見病方面的工作獲得認可，并為法布瑞氏癥患者提供了新的用藥選擇。