出血是本病的主要臨床表現,患者終身有自發輕微損傷,有的病例僅在手術時才發現有出血傾向,重型可在出生后即發病,輕者發病稍晚。輕微外傷或小手術后引起出血不止,皮膚出血點少見,自發性出血一般出血部位多在軟組織及關節。反復出血可致關節畸形、肌肉萎縮,功能喪失。肌肉出血和血腫可發生于任何部位,并可出現相應壓迫癥狀和體征。嚴重的B型血友病患者較A型血友病少,而輕型較多,因此臨床表現較輕。
首例體內細胞基因編輯即將實現。這項技術將被試用于治療B型血友病——一種能夠導致自發性內出血的凝血功能紊亂病癥。這次臨床試驗的消息在近日于美國華盛頓特區召開的人類基因編輯國際峰會上宣布。此次會議主要聚焦......