本病是一種先天性家族性出血性疾病,其遺傳方式為性聯隱性遺傳,由于凝血因子Ⅸ缺陷導致凝血障礙而引起出血。
首例體內細胞基因編輯即將實現。這項技術將被試用于治療B型血友病——一種能夠導致自發性內出血的凝血功能紊亂病癥。這次臨床試驗的消息在近日于美國華盛頓特區召開的人類基因編輯國際峰會上宣布。此次會議主要聚焦......