CRISPR／Cas9發現治療艾滋病新靶點

　　英國《自然·遺傳學》12月19日在線發表的一項研究顯示，美國科學家使用CRISPR/Cas9基因編輯技術，發現了對人類免疫缺陷病毒（HIV）感染不可或缺的新型基因，能預防HIV感染，但不會影響細胞存活性，這使得它們成為了極具前景的候選藥物或基因療法靶點。

　　HIV即艾滋病病毒，是艾滋病發病的原因。其通過破壞人體的T淋巴細胞，進而阻斷細胞免疫和體液免疫過程，導致免疫系統癱瘓，使各種疾病在患者體內“肆虐”，最終導致艾滋病。由于HIV的變異極其迅速，人類很難研制出特異性疫苗，因而至今無有效治療方法，對全世界人類健康造成了極大威脅。

　　此次，美國懷特黑德生物醫學研究所、哈佛—麻省理工學院博德研究所、麻省總醫院拉根研究所合作，使用CRISPR/Cas9方法建立了一個T細胞庫。T細胞是HIV的天然宿主，在這個T細胞庫中，人類基因組中的絕大多數基因首先被逐個滅活（基因治療策略的一種，通過在DNA或mRNA等水平上干擾某些致病基因正常表達中的轉錄、翻譯等環節，從而封閉該基因的表達和功能）。隨后，研究團隊讓這些細胞感染HIV，并篩選了變異后能使細胞對HIV感染免疫、且不會影響正常細胞功能的基因。

　　研究中，團隊總共發現了5個這樣的基因，其中兩個基因已知與HIV感染關系密切；還有3個新的基因表現突出，且在后續功能性實驗中和從健康人類捐贈者身上分離出的T細胞中分別驗證了他們的發現。

　　此前，研究人員使用傳統技術篩選了對HIV感染有重要作用的宿主因素，并識別出了候選靶點，但不同的篩選少有交集。此次的研究成果則極大可能會為抗HIV療法帶來高效的潛在靶點。