Cell發表人類基因編輯評論文章

　　去年4月，來自中山大學的研究人員，用稱為CRISPR-Cas9的基因編輯系統，除去了人類胚胎中的一個突變基因。這項研究工作一經發布便引發了國內外科學界對于以可能遺傳給后代的方式來編輯人類基因組——相關倫理道德的廣泛爭論。12月份，來自世界各地的數百名科學家和倫理學家，聚集在美國華盛頓討論人類基因編輯的界限，他們擔心，快速涌現出來的基因編輯研究，可能會超過安全和倫理審查。新年伊始，英國監管委員會評估了一項敲除幾天大胚胎中發育基因的申請。在一場新聞發布會上，倫敦弗朗西斯?科瑞克研究所科研人員Kathy Niakan討論了其提議項目背后的基本原理，并且希望這些研究或許有一天能改善對不孕癥的治療。

　　剛剛過去的這個冬天，關于“是否允許開展‘生殖細胞——一個新胚胎的基因組’基因編輯”的爭辯，已經出現了一些戲劇性的變化。眾所周知，采用該技術不僅可以永久性地改變一個人，而且還會改變一個人未來的遺傳譜系。2月25日在《Cell》雜志發表的一項評論文章中，來自美國布朗大學和哈佛大學的兩位醫學、法律專家認為，如果美國決定考慮到實踐，它其實有一個很好的監管路線圖可以遵循——由英國提供。

　　一年前，英國批準了一種稱為線粒體替代（Mitochondrial Replacement，MR）療法的藥物治療。線粒體是每個細胞內的一部分，它們有自己的小基因組，這與細胞核內的基因組有著明顯的區別。有時錯誤的線粒體基因會導致嚴重的健康疾病。MR療法建議從一名女性捐贈者身上取一顆具有健康線粒體基因的卵細胞，并將其與受影響的孕婦的細胞核互換。一旦在實驗室內與父親的精子受精之后，由此產生的胚胎就會有供體的健康線粒體，以及所需的母親和父親的混合核DNA。

　　在《Cell》發表的這篇文章中，布朗大學醫學生物科學前院長Eli Adashi博士和哈佛大學的Glenn Cohen教授認為，生殖細胞系的基因編輯——會改變胚胎的核基因組，和MR治療是足夠相似的，因此英國用來考慮和批準MR療法的原則，可以給美國的生殖細胞基因編輯評估，提供一個現成的框架。

　　Adashi和Cohen寫道：“這兩者肯定都突破了生殖障礙。這兩者都需要人類胚胎的操作。雙方都必須解決重大的安全問題。雙方肯定都會引起公眾的懷疑。都要面對從未遇到的、無法估量的結果。都要解決倫理問題。兩者都必須消除技術不受控制運行所帶來的不安。兩者都必須要減輕幾千年來的自然秩序被改變的恐懼。”

　　“由此可見，來自MR經驗的關鍵見解，很可能證明是可適用的，并可能有助于考慮所面臨的基因組編輯挑戰。”

　　矛盾的背景

　　這篇文章出現在當前快速涌現的諸多新聞當中，一些人支持，一些人勸退，他們圍繞著MR治療和生殖編輯展開了爭辯。

　　在本月的早些時候，美國國家科學院發布了一份報告，建議美國政府跟隨英國對MR療法的領導。然而，一個關鍵的區別在于，只批準男性胚胎的轉移，因為男人不會將線粒體基因傳遞給他們的后代。

　　在那之前的幾天，英國批準了人類胚胎的基因組編輯——那些制備出來、但不用于體外受精的胚胎，以用于研究目的。然而，在這種情況下，在研究完結時實驗胚胎將被破壞，以防止遺傳變化出現在個體當中，或被世代相傳。

　　Adashi說，如果美國政府將要像英國那樣考慮治療性MR或生殖編輯，實際上將不可能批準任何必要的臨床前研究，這是因為2015年十二月的一項法律規定。該法案禁止美國食品和藥物管理局使用任何撥款來接受或批準任何項目，在這些項目中人體胚胎中被有意制備或修飾，包括可遺傳的遺傳修飾。”

　　在華盛頓特區舉行的一次基因組編輯峰會上，這項法案在2周內被通過，在這次峰會上，許多杰出的科學家聚集在一起，討論這項技術的未來。

　　英國做對了什么

　　在《Cell》的文章中，Adashi和Cohen贊揚了英國在批準MR療法的十年漫長過程中如何克服五種普遍的擔憂：“當出現一種引人注目的醫學原理時，人們會有五種擔憂，即臨床科學安全性和療效，倫理框架的嚴謹性、公眾參與的范圍，以及監管結構的可靠性。”

　　他們寫道，這些相同的原則也可以指導生殖細胞基因編輯的評估。

　　英國，通過專門召集專家小組和研究、議會辯論和公共論壇、會議和采訪，大量討論和研究MR治療的道德、安全和公眾關注。

　　Adashi和Cohen寫道：“應用MR監管評估的原則，將有助于確保治療性基因組編輯在人類中的前景，這是一個全面的、包容的、倫理的、安全意識的和增強信心的過程。”