能夠編輯所需序列,在其中添加、刪除、激活或抑制特異的基因,制定化的基因組編輯技術具有很大的潛力應用于醫學、生物技術、食品和農業等領域。
現在,來自北卡羅來納州立大學的研究人員和同事們,針對幫助驅動CRISPR-Cas基因組編輯系統的6個核心分子元件展開了調查。他們的研究論文發表在《分子細胞》(Molecular Cell)雜志上。
北卡羅來納州立大學食品、生物加工和營養科學副教授Rodolphe Barrangou博士,以及化學和生物分子工程學助理教授Chase Beisel博士,均利用CRISPR-Cas來靶向修飾細菌和人類細胞中的某些DNA序列。CRISPR代表的是“規律成簇的間隔短回文重復” (Clustered regularly interspaced short palindromic repeats),Cas指的是一個基因家族,其對應的蛋白質與CRISPR系統有關聯,其可以一種序列依賴性方式特異地靶向和切割DNA。
作者們說,實質上,細菌利用了這一系統作為一種防御機制來對抗有害入侵物如病毒。而現在,研究人員利用了同樣的系統來迅速及更精確地靶向編輯某些基因。
Barrangou說:“這篇論文闡明了CRISPR-Cas的運作機制。如果我們將這一系統比作是一個謎題,這篇論文闡明了該系統的某些部件以及它們相互聯結的機制。更重要的是,我們辨別出了哪些部件在結構上或功能上極為重要,而哪些則不是。”
CRISPR-Cas系統在全球各地致力于尋找基因操控新方法的研究人員之間如野火般傳播開來。Barrangou說,這篇論文的研究發現將使得研究人員能夠提高他們靶向DNA的特異性和效率,為更精確的遺傳修飾創造條件。
Barrangou和Beisel的研究工作為操控食品應用中的相關細菌,譬如為你的酸奶找到更安全和更有效的有益菌種,改良農業模式生物包括對農作物進行基因編輯減低它們的染病幾率帶來了希望。
當前,他們正在與加州一家新成立的生物技術公司Caribou Biosciences展開合作。研究人員說,這表明了北卡羅來納州立大學的兩個實驗室將焦點放在了建立于工業與學術界之間的橋梁上,也表明了CRISPR技術的商業潛力。
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