CRISPR是最近備受推崇的基因組編輯技術，它能夠高效而精準地編輯基因組中幾乎所有的序列，這將大大促進疾病研究和新療法開發。著名科學期刊《Cell Reports》日前發布了一項新成果，科學家利用CRISPR/Cas9基因編輯系統，在人體免疫T細胞內對45個與HIV入侵宿主相關的基因進行特殊編輯分析，甄別出了其中某些基因經編輯改造發生突變后，可保護T細胞免受HIV病毒的侵入、整合、轉染。這對于徹底清除HIV病毒、預防和治愈艾滋病有重要意義。
HIV病毒全稱人類免疫缺陷病毒，它是導致艾滋病（AIDS）的罪魁禍首。HIV 感染人體后，侵入并破壞CD4陽性的T淋巴細胞，導致免疫系統功能不斷下降，使患者越來越容易遭受大量其它感染和疾病的侵襲而最終死亡。艾滋病是一個遍布全世界的公共健康問題，根據WHO統計，2014年全球HIV感染人口接近4000萬，其中新增感染人數200萬。由于近年來抗病毒療法的不斷進步，特別是多種抗病毒藥物組合的“雞尾酒”療法問世后，艾滋病可獲得長期有效控制，已逐步變成了一種慢性、可控的疾病。但現有療法始終無法徹底清除體內HIV病毒，容易死灰復燃。如何徹底消除體內潛伏殘留HIV病毒，如何預防T 細胞不被HIV重新感染，是現今艾滋病治療的重要難題。
先前科學家們已發現，某些基因突變能夠保護T細胞防御HIV病毒入侵，但這并沒有啟發更多突破性的預防HIV感染的方法。2013年以來報道的有關CRISPR技術阻斷HIV感染的成果喜憂參半，特別是報道了HIV對CRISPR基因組編輯技術產生抵抗耐受性。
而在這方面，加州大學舊金山分校和格萊斯頓研究所的科學家們則取得了突破進展。他們構建了特殊的CRISPR/Cas9基因組編輯系統，并將其輸入T細胞內來完成標靶基因編輯工作。他們在來自健康志愿者的成千上萬個T細胞樣本中，前后共進行了149次特殊的CRISPR/Cas9基因組編輯操作。每次編輯之后，他們分析編輯后獲得特定突變的T細胞能否抵御HIV感染。他們最終發現了數個基因經編輯發生突變后，可使得T細胞完全或部分抵御HIV病毒感染，這類保護性特定突變基因包括CXCR4， CCR5， LEDGF和NUP153。
其中的CCR5基因已在Sangamo Biosciences公司開展的人體臨床試驗中顯示，經CRISPR編輯獲得保護性突變后，可降低患者體內HIV病毒載量，甚至在某些患者不服用抗HIV藥物的情況下，病毒載量也可維持較低水平。
Sangamo Biosciences公司研發副總裁Michael Holmes博士表示，除CCR5基因以外，CRISPR/Cas9發現的上述其他保護性突變基因，能否在人體試驗中獲益尚不清楚。但UCSF的這項研究成果非常喜人，提供了更多潛在的HIV治療靶點，從目前數據來看，其中的CCR5和CXCR可能是相對較理想的靶點，當然并不是說其他保護性突變基因就無價值。研究者們努力的方向是，希望可以利用基因編輯技術進行多個基因編輯，使其獲得保護性突變，進而真正更好地預防和治愈艾滋病。