Emflaza擴大適用范圍治療兒童肌營養不良

　　日前，PTC Therapeutics宣布美國FDA已批準其新藥Emflaza（deflazacort）擴大適用范圍，治療2-5歲的杜氏肌營養不良患者。這也使得它在2017年首次獲批后，有望進一步造福更多兒童。

　　杜氏肌營養不良癥（DMD）是一種罕見而致命的遺傳疾病，多發于男性。其癥狀為肌肉自童年起就不斷出現衰退，最終由于心臟衰竭，或是呼吸能力受損，最終在20多歲時過早夭折。究其病因，科學家們發現導致DMD的是“抗肌萎縮蛋白”的缺失。這種蛋白對多種肌肉的結構穩定性起到了關鍵的作用。

　　Emflaza是一種糖皮質激素的前體。長久以來，它在全球多個國家內被用于治療DMD。從作用機制上看，它能起到抗炎癥和免疫抑制的效果。但目前我們仍不明確它為何能對DMD產生積極的療效。

　　在一項早期于美國進行的臨床試驗中，研究人員們招募了196名男性兒童。在52周的試驗結束之際，研究人員們發現使用0.9 mg/kg劑量Emflaza的兒童，其肌肉力量較安慰劑對照組有著顯著提高。不過1.2 mg/kg高劑量組卻沒有觀察到這一現象。在另一項招募了29名患者，時長達104周的臨床試驗中，在肌肉強度等指標上，Emflaza相對安慰劑對照組也有著多個優勢。

　　基于這些數據，美國FDA曾授予其快速通道資格和優先審評資格，并在2017年批準它上市。PTC并未在新聞稿中透露本次擴大適應癥的批準是基于哪些數據。

　　“我們很高興能將Emflaza帶給更為年輕的DMD患者，”PTC的首席執行官Stuart Peltz博士說道：“目前的標準治療是一經診斷就使用Emflaza。我們相信在患者們依舊有不少肌肉量的時候盡早進行治療，有望為2歲及以上的患者帶來最大的收益。”