FDA委員會建議批準Chelsea藥物Northera

　　Chelsea制藥1月15日宣布，FDA心血管和腎臟藥物顧問委員會(CRDAC)以16比1的投票結果，建議批準該公司的藥物 Northera(droxidopa，屈昔多巴)，用于原發性自主神經衰弱(帕金森病，多系統萎縮癥和純自主神經衰弱)、多巴胺β羥化酶缺乏癥、非糖尿病性自主神經病變等患者有癥狀神經源性體位性低血壓(NOH)的治療。

　　上周五，FDA內部審查員得出結論，認為Chelsea制藥提交的一批新數據不足以支持Northera的獲批，并建議FDA心血管和腎臟藥物顧問委員會投票拒絕批準該藥。

　　FDA并不受CRDAC建議的約束，但在審查Northera新藥申請(NDA)時會加以考慮，該藥的處方藥用戶收費法(PDUFA)目標日期為2014年2月14日。

　　此前，FDA已授予Northera孤兒藥地位，并進入FDA特殊快速通道。特殊快速通道旨在加快那些用于治療嚴重或潛在危險生命的疾病的尚未滿足醫療需要的藥物的審評。

　　關于Northera：

　　Northera是Chelsea制藥的主打研究藥物，目前處于臨床III期，開發用于治療原發性自主神經衰弱(如帕金森病、多系統萎縮和單純性自主神經衰弱)患者的有癥狀神經源性直立性低血壓癥狀(NOH)。Droxidopa是一合成兒茶酚胺，通過脫羧直接轉化為去甲腎上腺素，使得中樞和外周神經系統去甲腎上腺素水平升高。

　　關于有癥狀神經源性直立性低血壓(NOH)：

　　據估計，在美國和歐盟，有近30萬患者患有慢性有癥狀NOH。有癥狀NOH是一種慢性疾病，由內在性神經性疾病導致，如帕金森氏病、多系統萎縮癥或純自主神經衰弱。NOH的癥狀包括頭暈、胸悶、視力模糊、乏力、注意力不集中以及站立時昏厥發作。這些癥狀往往嚴重限制一個人開展日常活動的能力，患者不得不依靠輪椅生活。