FDA質疑VertexCF組合療法數據但難改市場積極預期

　　囊性纖維化（CF）是由囊性纖維化跨膜電導調節因子（CFTR）基因突變導致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕見遺傳性疾病，該病困擾著全球約7萬人。CFTR蛋白通常調節細胞膜的離子運輸，基因突變能導致蛋白產物功能的破壞或喪失。當細胞膜離子運輸被中斷，某些器官粘液涂層的粘度將變稠。該病的一個主要特征是呼吸道積聚厚厚的粘液，導致呼吸困難及反復感染。

　　一直以來，這種疾病都缺乏有效的治療手段。Vertex公司以其新開發的Kalydeco嶄露頭角，迅速占領了市場。然而，Kalydeco僅僅針對于G551基因突變型患者，該種類型的CF患者在美國市場中僅占4%左右。為了進一步擴大公司在該領域的市場，Vertex公司開發了以Kalydeco和lumacaftor為主要成分的組合療法--Orkambi，旨在治療患者人數更多的F508del突變型患者。最近，公司剛剛公布了Orkambi的臨床研究數據，數據顯示Orkambi治療組在肺功能等關鍵指標上與對照組相比有顯著性改善（盡管這種顯著性并不明顯）。

　　然而，FDA最近對Vertex公司的這一產品提出了質疑--Vertex公司現有的數據很難證明組合療法中的lumacaftor對結果的改善有所幫助。此外，FDA的審查人員還注意到Orkambi并未完全達到研究人員設計的次要研究終點。這些都使FDA的管理者對這一藥物的可靠性劃上了一個問號。

　　不過，與以往不同的是，此次FDA的質疑并未打擊分析人士乃至投資者對Orkambi的信心。這一信心直接反映在Vertex公司股價上。事實上，FDA對許多新藥的審查過程中總會有“吹毛求疵”之嫌，但是同樣的，FDA對目前尚沒有有效療法的疾病治療領域又保持著相當的開放性。因此，許多分析人士認為此次FDA對Orkambi的質疑并不會對該藥物的研發有本質影響。

　　另一方面，許多生物醫藥公司也在加緊研究相關CF藥物。本周早些時候，Spyryx生物技術公司融資1800萬美元用于研發新型CF藥物。（相關閱讀：一勞永逸！Spyryx融資1800萬美元開發普適性新囊胞性纖維癥療法）Spyryx公司宣稱，公司開發的新藥有望一勞永逸的解決所有基因突變型的囊胞性纖維癥。