譯自FDA Voice “How FDA Plans to Help Consumers Capitalize on Advances in Science” 2017 年 7 月 7 日，作者：Scott Gottlieb 醫師，FDA 局長
我們處于新醫學技術為更廣泛的令人煩憂的疾病提供更好治療承諾的科學時刻。在過去幾十年中，科學已經在我們理解人類疾病的遺傳和蛋白質基礎方面取得了重大進展。這些進展已經被轉化為新藥。在更多情況下，這些治療藥品針對驅動不同疾病的潛在機制。這些進展為阻止甚至治愈越來越多的疾病提供了承諾。
基于這些機遇，FDA 將很快公布全面的創新倡議（Innovation Initiative）。這一倡議將旨在確保我們的監管流程現代化和高效率，從而使安全和有效的新技術能夠及時到達患者。我們需要確保我們的監管原則是高效的，并且由最新科學指導。我們不希望對有益的新醫藥創新設置監管障礙，如果這些創新不增加我們對產品安全性和獲益的了解，則將會增加把這些技術向前推進的時間、成本和不確定性。
我們的任務是促進公共衛生，這是我們的當務之急。這包括確保我們在現有職責范圍內正在采取的步驟也有助于獲取創新（一旦 FDA 批準了這些創新）的責任。對于醫療保健進步的獲取是公共衛生的關鍵組成部分。新技術的價格也影響到人們獲取這些新治療藥品的能力。因此，我們需要注意我們的監管流程成本，這些成本也會影響創新的可及性以及其最終定價的方式。
新醫藥創新最終定價用于衡量開發這些技術所需的資本成本。不僅在研究和開發的直接成本方面是如此。成本還是這些努力的時間和不確定性的函數。
由于這些原因，作為我們公共衛生任務的一部分，我們需要確保在我們所做的一切中采取基于風險的方法。《21 世紀醫藥法案》給予 FDA 許多新的權力和資源來達成這項使命。醫藥法案為 FDA 提供了旨在使監管方案現代化的工具。許多這些努力的目標是確保我們正在采取一切恰當步驟促進獲取安全有效的創新。
今天，我們公布了我們為實施醫藥法案的不同方面而正在采取的步驟的詳細工作計劃。我希望強調這些步驟中的一個例子，一個我們正在投入并將作為更廣泛的創新倡議的一部分繼續擴大的例子。這就是在臨床試驗中使用計算機工具來改進藥品開發并使監管更有效率。
在計算機臨床試驗中使用計算機模型和仿真來開發和評估器械和藥品。建模和仿真在組織各種數據集和探索備選研究設計方面發揮關鍵作用。這使得安全和有效的新治療藥品通過臨床試驗的不同階段更高效地推進。FDA 通過與提供額外專業知識和基礎設施的外部各方的多次合作，在建模和仿真方面做出努力，以推動這些最先進技術的發展。
FDA 藥品審評與研究中心（CDER）目前正在使用建模和仿真來預測臨床結果，指導臨床試驗設計，支持有效性證據，優化給藥，預測藥品安全性，以及評估潛在的不良事件機制。我們將提供關于在計算機工具中的這些方面如何提升并納入藥品研發的不同方面的額外最新指南。
CDER 通過建模和仿真策略解決了各種藥品研發、監管和治療性問題。CDER 轉化科學辦公室（OTS）在研究用新藥申請（IND）和新藥申請（NDA）的審評中采用相同的策略。僅僅舉一個采用這些方法獲益的例子，隨著我們進入藥品個性化時代，整合在藥品代謝酶中個體生理學和遺傳學方面的建模和仿真正被用于識別需要劑量調整的患者亞組。這些方法被合并以評估在患者中藥物相互作用、腎損傷和肝功能不全的綜合影響，以及酌情在藥品標簽中描述臨床管理策略。
另一個例子是使用建模和仿真協助創建自然歷史數據庫以支持基于模型的藥品研發。例如，這可以通過使 FDA 能夠在臨床試驗中對安慰劑組的某些方面建模，而使臨床試驗更加高效。目前，FDA 正在與科學家合作開發在帕金森病、亨廷頓舞蹈病、阿爾茨海默病和肌營養不良癥中的此類自然歷史模型。建模和仿真的一個重要目的是更好地評估在由于體量小而難以研究的罕見疾病群體中的新治療藥品的行為。
為推進這些機遇，我們需要繼續在高性能計算上投入。這些計算能力正成為我們的審評人員操作大型數據集的能力的關鍵要求，大型數據集現在是藥品申請的常見特征。FDA 正積極努力擴大 FDA 在高性能計算中的能力，并通過 FDA 科學計算委員會（Scientific Computing Board）的工作努力探索建模方法和增強其監管影響。
FDA 器械中心也是這項工作的組成部分。醫療器械與放射健康中心（CDRH）也正在建立用于產品設計和評估的計算機監管模型，包括一個模型數字圖書館和用于器械測試的一系列“虛擬患者”的開發。一個重要目標是一致性。我們需要確保這些策略在不同的醫藥產品和整個 FDA 中的應用是一致的。
FDA 正在努力最大限度地發揮國會給我們的授權和資源，以推進針對患者的醫藥創新。為確保整個機構協調和溝通的順利進行，我們成立了一個機構內的醫藥法案指導委員會。自從 2016 年 12 月 13 日近 1000 頁的醫藥法案頒布后，該團隊對法律條款進行了詳細分析，列出了所有與 FDA 相關的要求清單，并正在幫助推進使 FDA 履行法律機會的工作組的進展。今日，我們發布了醫藥法案可交付成果的初始清單（21st Century Cures Act Deliverables）。這份清單將最終成為一個跟蹤工具以幫助公眾追蹤我們的進展。
從清單中可看出，我們已經實施了幾個重要的醫藥法案規定。法案 1002 條在 9 年內授權 5 億美元新經費，幫助 FDA 支付某些法律部分的實施費用。依照法律要求，我們制定了一份工作計劃草案，展示 FDA 將如何使用這筆需要每年撥款的經費。我們在 5 月份的公開會議上向 FDA 科學委員會提交了工作計劃草案供其審議。今日，我們發布了 6 月 9 日交付國會的最終工作計劃。最終計劃包括來自 FDA 科學委員會的建議。
我們依據醫藥法案正在推行的一些其它值得注意的行動包括：
生物制品審評與研究中心（CBER）正在實施再生醫學先進療法，或 RMAT 認定。這一新流程提供了獲取 FDA 現有加速計劃的另一路徑，并可用于某些細胞治療產品、治療性組織工程產品和某些組合產品。這些努力的目標是幫助促進這些新產品的開發和批準。到現在為止，我們已經收到了接近幾十份 RMAT 認定請求，并授予了四個此類認定。為繼續推進這些機會，我們將于今年 9 月公布一份再生醫學產品開發和正確 FDA 監督的綜合框架。這項新的政策努力將包括一系列覆蓋再生醫學產品法規的許多方面的指南文件。這將作為我們的創新倡議的一部分公布。這項政策努力將勾勒我們對于再生醫學產品進行適當和高效監管監督以證明這些產品的安全性和有效性的政策。還將創建一個可訪問的框架，使醫療服務提供者更容易地就證明在當地醫療機構中推進的再生產品的這些原則協作。我們希望幫助促進這些為治療甚至治愈疾病提供了巨大潛力的科學進步。為實現這些目標，我們需要確保我們有現代化的可以讓創新者滿足證明安全和有效性法定要求的監管框架。
新成立的卓越腫瘤中心（Oncology Center of Excellence）是 FDA 首個專注于特定疾病領域而不是產品類型的跨中心機構。該中心旨在利用通過協調跨 FDA 藥品、器械和生物制品中心的產品的臨床審評達成的協同效應，使腫瘤和血液學醫藥產品的研發更具效率。這個新的中心將使我們的專家審評人員共同合作，并對新癌癥治療方案的研發和上市后監管采取生命周期的方式。
依據醫藥法案的規定，CDRH 豁免了超過 70 種 I 類器械類型的 510(k) 申報要求。CDRH 還提議豁免另外 1000 多種 II 類器械類型基于上市前審評對于提供合理的安全性和有效性保證是不必要的初步決定提交 510(k) 申報。這一舉措將減少器械企業的監管負擔，消除企業成本和支出。
為進一步使我們的監管要求與醫藥法案規定相一致，CDRH 還修訂了現行法規，以允許更多的器械符合對小型患者群體的人道主義器械豁免資格。我們將允許研究人員通過中央機構審查委員會而不是強制使用地方審查委員會尋求對器械臨床試驗的批準。依據醫藥法案規定，CDRH 還發布了 FDA 將在 510(k) 中要求經驗證的使用說明和有關清潔、消毒和滅菌的驗證數據的可重復使用器械清單。這些新要求于 2017 年 8 月 8 日生效。
最后，上個月，CDER 與 CBER 合作發布了一份以患者為中心的藥品研發指南的制定和發布計劃。研討會和新指南將公布我們促進采取更系統的方法收集和使用患者觀點來指導 FDA 監管決策的計劃。
我們正處于科學和醫學技術變革時代的開端。通過我們對醫藥法案的實施，以及我們通過新的創新倡議構建醫藥法案規定的努力，我們希望我們的集體努力將幫助消費者從這一新進展中獲益。FDA 在追求醫藥法案所提供的機遇方面取得的進展說明了 FDA 對法律條文和法律精神的熱忱和承諾。請將醫藥法案網頁和我們的跟蹤器添加為書簽，以便隨著我們大力推進這些共同目標的工作而追蹤我們的進展。