gdnf-、gfmα1-或vet-knockout小鼠表現出相同的表型,即腎臟發育不全和胃腸道神經支配缺失,出生后不久全部死亡。gdnf-knockout大鼠中腦DA能神經元無明顯改變,可能有其他NT代償GDNF的作用。腰部脊髓運動神經元僅減少21%,頸上交感神經節中減少23%的神經元,睫狀節神經元減少40% 。