藥物開發公司Geron最近公布了其抗腫瘤新藥imetelstat的臨床二期研究的積極研究數據。而憑借此研究數據,曾經深陷麻煩的Geron或將迎來轉機。
公司此前進行了兩項小型臨床二期研究以評價imetelstat在骨髓纖維化(MF)和原發性血小板增多癥疾病方面的療效,結果令人振奮。
在MF研究中,33名患者中有21%的患者病情出現完全或部分消退,而某些特定基因型突變的患者對這一藥物的反應率更高;而ET研究結果則更令人吃驚,全部18名參與治療的患者都對這一療法響應,其中16名患者血細胞數恢復到了正常水平。
這兩項研究結果無疑增添了Geron公司繼續開發imetelstat的底氣。
Imetelstat是一種端粒酶抑制劑類藥物,這類藥物的研發過程一直是命途多舛。此前由于安全性問題考慮,FDA一直對這一藥物的臨床研究顧慮重重,因此Geron公司被迫暫停了這一藥物的臨床研究。就在去年11月,事情峰回路轉,FDA批準了Geron公司繼續開發這一類藥物,且制藥巨頭強生公司也以9億3千5百萬美元的價格加入到了這一藥物研發過程中。Geron公司可謂是揚眉吐氣,公司股價也應聲上揚13%之多。
目前,Geron公司和強生公司正計劃招募200名MF患者以檢測兩種不同劑量imetelstat的治療效果。此外,今年年底前公司還將進行一項用于治療骨髓增生異常綜合征的臨床二期研究。
Geron CEO John Scarlett對端粒酶抑制劑類藥物的前景十分樂觀,他表示此類藥物的發展或許將為治療惡性髓系血液病新療法的開發提供前所未有的機會。
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