J.P.Morgan(摩根大通)第37屆年度醫療健康大會暨亮點

　　J.P.Morgan醫療健康大會于1983年由Hambrecht&Quist開始，一直是世界上規模及信息量最大的年度醫療健康產業投資盛會。今年有超過450家頂級公司參展，9000名以上世界各地業內人士參加。行業領袖包括美國食品和藥物管理局局長Scott Gottlieb，J.P. Morgan主席Jamie Dimon和James Carville, 以及許多著名企業的CEO們發表了專題演講。

　　這些業內領先企業發布和展示內容涵蓋整個全球醫療保健領域，包括制藥公司、醫療保健服務提供商、研發機構、醫療設備等產業最新技術進展。隨著我們進入2019年，今年會議的一些熱點是生物信息學，小分子黑色素瘤治療，以及用基因療法治療遺傳性疾病等等。

　　以下是本屆會議的一些企業亮點，這些公司都在各自細分的醫療行業領域中快速蓬勃發展，市值已達數十億美元。

　　BioMarin拜瑪林(1月7號)

　　藥品收入超過14.7億美元，

　　Brineura（CLN2適用藥，3500萬+）

　　Vimizim（Morquio適用藥，4.6億+）

　　Naglazyme（MPS VI適用藥，3.25億+）

　　Kuvan（PKU&BH4缺陷適用藥，4.4億+）

　　Aldurazyme +其他（Hurler-Scheie綜合征適用藥2.1億+）

　　其產品Palynziq（PKU用藥）于2018年獲得FDA批準，Palynziq等產品預計將于2019年獲得歐盟批準。于此同時BioMarin公司正在研發5種新藥，有的剛立項，有的已在臨床三期。

　　預估歐洲有15,200名成人PKU患者，歐洲將是BioMarin公司的高潛目標市場。采取歐盟指南推薦劑量，服用Palynziq36個月，74%的患者反饋良好，這讓進入歐盟市場的形勢大好。

　　BioMarin公司繼續討論從開發到第3階段的藥物。

　　Vosoritide用于治療軟骨發育不全（achondroplasia）——一種嚴重阻礙生長發育的疾病，影響全球約24,000名兒童。 BioMarin的Vosoritide目前正在進行全球3期臨床試驗。 Vosoritide的3期試驗結果良好，期待2019的新進展。

　　Valtrox，一種用于嚴重血友病A的藥物，將于2019年發布。血友病A影響全球約117,000人，其中49％病情嚴重。Valtrox已通過3期試驗，鑒于該藥物的高標準和優秀的數據表現，BioMarin為Valtrox申請了加速審批通道。

　　Biomarin公司討論了其“中度稀有”疾病藥物開發的策略。

　　 -找到一種藥物不足的疾病，并迅速（4-6年）開發一種藥物。

　　 -專注遺傳病

　　 -瞄準核心并推動藥物應用的普及化

　　 -通過相關終點識別產品的結果和衡量功效

　　Biomarin公司的藥品BMN 307證明了（PKU治療）這種配方的可行性，該配方也被用于核心基因治療5個方面，即預先存在的免疫力、制造、載體優化和表現。

　　下面，BioMarin公司簡要分享了其2018年的財務指標。

　　2018年最終財務指標與先前的指表基本一致

　　到2020年，Y / Y收入增長率約為15％； 2020年為$2B

　　收入指標（單位：百萬美元）

　　設定的損益表指標（單位：百萬美元，百分比除外）

　　Waters 公司(1月7號)

　　目前，Waters公司市值約130億美元，年銷售額23億美元，在全球擁有7000多名員工。

　　在他們的研討會上，他們揭示了其長期價值創造框架（Long Term Value Creation Framework），由五個主要組成部分：

　　 -在具有結構吸引力的市場中具有高度差異化的戰略地位

　　 -明確有機創新驅動增長戰略

　　 -抓住持續可行的改善機會

　　 -承諾審慎使用資本

　　 -以績效為導向的企業文化和管理團隊

　　Waters公司強調其戰略定位對其成功的重要性。他們在競爭領域非常挑剔，他們現在控制著20%的分析儀器市場市場。他們還專注于高價值的技術組合，以及戰略性的混合業務組合。它們的市場分布相當均勻：37%在亞洲，25%在美洲，28%在歐洲。

　　在其戰略背景下， Waters聲稱先進測量技術前景廣闊，因為目前全球6%的GDP (高于2000年的5.2%)的依托這一技術，此技術將迎接一個蓬勃發展的市場（世界人口到2050年預計將增長28%）。

　　Waters公司的愿景是通過創新和人員來實現效益，使客戶在生活、材料和食品科學方面取得成功。他們的競爭基石是專業專注、創新領導和行業領先的客戶支持。

　　Waters公司討論了其在各個行業的戰略。在制藥行業，Waters尋求鞏固其核心制藥業務，并以創新贏得BioPharma。在材料方面，Waters尋求通過利用兩個有價值的品牌來建立材料領導力和規模。在食品和環境領域，Waters致力于創新LC-MS解決方案，以開發更強大的食品檢測業務。臨床上，Waters尋求鞏固通用IVD，并培育有意使用的IVD創新。最后，在生物醫學研究中，Waters尋求通過技術進步為制藥和臨床提供支持。

　　創新對Waters公司來說非常重要。他們相信創新能夠保持競爭力，推動核心競爭。創新，轉型工程的一種形式，將改變競爭的本質，創新是突破，有朝一日將改變世界。

　　他們的專業模式讓他們走在行業的最前沿，讓他們擁有多元化和獨特的產品組合。Waters公司的產品，11％在信息學領域，16％在化學領域，33％服務領域，40％儀器領域占。這使得其從2007年到今天擁有如此一致的業績記錄以及利潤、營業收入和每股收益大幅增長。這種業務組合，配以嚴格的費用管理、杠桿發展方式和創新行為，是Waters成功的關鍵驅動因素。

　　2018年Waters公司有多個發展亮點：研發一個新的價值2.15億美元的精密設施，從Prosolia收購DESI，8.5億美元的債務償還，30億美元的新授權，以及他們在研發方面的投資增長達YTD 7％。他們期待在2019年，加強其資本戰略部署，并形成一個強大的創新渠道。

　　Alexion亞力兄 (1月8號)

　　Alexion在演講開始表示，為患者及其家人服務是其使命，因為他們是啟明星，激勵其不斷尋找答案。以這一使命為鋪墊，Alexion重點討論了罕見疾病。

　　Ultomiris、Soliris、Strensiq和Kanuma這四種療法占其不斷增長的投資組合的大部分。這些療法效果顯著，幫助了超過7000種已知罕見疾病的患者，其中只有500種獲得了批準治療。

　　2018年，Alexion實現了五個關鍵目標：

　　 -增加業務，在補充和代謝組合中強有力的頂線執行

　　-Drive Soliris發布，截至2018年12月31日有788名患者接受治療

　　 -在早期獲得FDA批準的情況下，與Ultomiris一起擴大他們的補充領導力

　　 -推進并重建其渠道

　　 -實現2017年第3季度實現收入翻倍和非GAAP每股盈利增長以及非GAAP運營利潤率超過50％

　　至于將來，Alexion期待獲取四個持久的、不斷增長的大片特許經營權。他們在把代謝和神經藥物納入目標的同時，仍著重聚焦PNH/aHUS和FcRnillnesses。Strensiq、Kanuma和Soliris的使用率正在攀升，是主要的幫助Alexion實現多元化投資組合的代謝和神經藥物。

　　至于進一步開發，Alexion正在提高其藥物ALXN1210的分銷和應用標準，計劃在2019年初開始在gMG中對ALXN1210進行3期研究，并在2019中對NMOSD中的ALXN1210進行3期研究。

　　Amgen安進(1月8號)

　　Amgen無疑是一家正在崛起的公司。他們在2018年推出了9種新產品，其中兩種屬于創新藥，這使得其市場擴大到100個國家，是2011年的兩倍。其研發效率提高了3％，開發周期縮短至最長36個月。在癌癥、心血管疾病、偏頭痛、骨骼問題、腎臟病學和生物仿制藥領域，他們建立了一系列競爭力強且多樣化的產品線。

　　在2018年，他們在癌癥分子方面的投資增長了13％，總銷售額超過40億。 Amgen一直專注應用具有高潛力的一流分子（first class molecules），包括針對多發性骨髓瘤、ALL和AML等疾病的廣泛BiTE分子組合。

　　Amgen還以Repatha為例分享了其在治療心血管疾病的方面取得成功。眾所周知，心血管疾病世界上最大的公共健康問題。經證明，Repatha可將心臟病發作的風險降低27％，并將中風幾率降低21％。 Amgen不僅降低了這些藥物的成本，還在新政策的帶動下讓患者更容易獲得這些藥物。同時，除了研發多種藥物治療心力衰竭，Amgen還開發了Lp（a）抑制劑和ASGR1抑制劑用于動脈粥樣硬化（atherosclerosis）。

　　Amgen還致力于骨骼健康和炎癥領域，這為其在生物仿制藥市場的存在奠定了基礎。他們已經推出了兩個生物仿制藥，還有更多的產品出于開發和試驗階段。

　　作為參考，Amgen還提供了他們公司的現金流量及配置。

　　Solid公司(1月9號)

　　Solid是一個致力于解決Duchene Muscular Dystrophy（一種肌肉萎縮癥）的組織，與多數聚焦多種不同疾病的公司不同。通過專攻該疾病，Solid能夠為病人提供全方位治療方案，包括其矯正療法、疾病理解研究、疾病改善療法及相關輔助設備等

　　至于矯正療法，Solid一直專注于SGT-001基因轉移，而且即將開啟3期試驗。在疾病改善療法方面，Solid迅速推進抗LTPB4生物（the Anti-LTPB4 Biologic）的臨床前試驗。鑒于原型開發過程中準備充足，相關產品目前正在接受患者測試。

　　開發矯正療法的同時，Solid還通過研究革新了基因轉移。對SGT-001的重點研究使得其對藥物的轉基因、啟動子和載體選擇有了更深入的理解。在微抗肌萎縮蛋白基因轉移中，Solid編碼了SGT-001蛋白和功能性肌營養不良蛋白蛋白替代物，旨在取代缺失的肌營養不良蛋白——肌營養不良癥的原因。

　　展望2019年，其計劃如下。

　　Twist公司(1月9號)

　　Twist是一家主要為實驗室和公司生產合成DNA的公司，站在合成生物學的最前沿。他們采用了一種相當新穎的方法，即在硅上寫入DNA，以保證平臺的小型化、吞吐量、成本效率和多功能性。雖然96孔板只含有一個基因，但Twis硅平臺……其合成DNA廣泛應用于基因合成、CRISPR、DNA數據存儲和藥物開發等項目。

　　Twist擁有價值13億美元合成生物學市場，價值5億美金基因組學市場，它意在將市場的“制造者”轉變為產品的購買者。他們在這方面取得了成功，BCC調查發現，相比“制造商”市場的增長率為10％，其購買者市場的年增長率為20％。 Twist取得這一成就主要有兩大原因：一方面通過擴充其產品來滿足現有和潛在新客戶不斷增長的需求，另一方面是同時擴展相關的可尋址市場。

　　Twist也一直致力于疾病診斷領域；他們著重研究的NGS能夠讀取患者或病原體的DNA，并定制個性化的醫療方案。因此其能降低每個樣品的測序成本，更快獲取結果，對未知區域的敏感性也增加了。高品質產品使得其市場需求不斷增長，2018年訂單價值增長了107％，客戶數量增長了151％。

　　至于數據存儲部門，Twist也正在研究一種具有革命性意義的新技術，即將數據存儲在DNA中，與計算機競爭。他們認為，考慮到成本原因，預計DNA存儲技術可在在短短3-5年內超越計算機。這種愿景和ZL藥物開發共同構建了Twist藍圖。

　　Twist總結了他們作為生物合成材料領域的先驅公司的最大優勢：

　　Orchard Therapeutics公司(1月9號)

　　Orchard是全球基因治療的領導者。他們的三個主要項目：OTL-101、OTL-200和OTL-10，分別在治療ACA SCID（免疫缺陷）、MLD（腦白質營養不良）和WAS（濕疹）方面取得了巨大成功。2018年初該公司只有2個臨床階段計劃和5個臨床前期，最終在2018年末他們完成了5個臨床階段計劃和10個臨床前計劃，并成功發布一個商業化產品。

　　鑒于向大腦輸送蛋白質治療大量疾病這一想法的巨大潛能，Orchard開始研究MLD和MPS（IIA和IIB）。 MLD和MPS兩種病癥都缺少獲批的治療方案。考慮到OTL-200用于嬰兒治療的差異為66％，用于青少年的治療差異為45％，Orchard認為OTL-200將于2020年獲得批準。

　　基于主要發病率的設定發展方向，Orchards的市場潛力預計超過20億美元。

　　Orchard預計在2019年獲得多個里程碑式成就，其中包括3個注冊臨床數據的建立。對于OTL-200，他們期望2-3年的后續新配方和冷凍配方植入數據，OTL-101的2年隨訪和OTL -103的3年隨訪。 OTL-103將開啟低溫形成試驗，而OTL-102將開啟設計注冊試驗。如此多的治療方法在研發途中，Orchard正在為基因療法的普遍應用鋪平道路。