人類基因組計劃的完成標志著后基因組時代的來臨。闡明人類基因組中功能基因表達產物的生物學作用對醫學發展有著深遠意義。在RNAi技術出現以前，基因敲除（gene knockout）是主要的反向遺傳學（reverse genetics）研究手段，但其技術難度較高、操作復雜、周期長。由于RNAi技術可以利用siRNA或siRNA表達載體快速、經濟、簡便的以序列特異方式剔除目的基因表達，所以已經成為探索基因功能的重要研究手段。同時siRNA表達文庫構建方法的建立，使得利用RNAi技術進行高通量篩選成為可能，對闡明信號轉導通路、發現新的藥物作用靶點有重要意義。