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  • 發布時間:2020-09-29 09:17 原文鏈接: Rubius9個月融資2.2億美元!備受青睞的紅細胞療法

      2018年3月1日,Rubius Therapeutics宣布超額完成1億美元的融資,再把時間往回倒,2017年6月Rubius就已獲得1.2億美元的融資,9個月內Rubius共融資2.2億美元!Rubius是由Flagship風投支持創立的專注紅細胞療法的醫藥公司,其創新性的將藥物表達在紅細胞內再輸入患者體內,被FierceBiotech評為2017年全球生物技術初創公司"Fierce 15"。

      2018年3月1日,位于馬薩諸塞州Rubius Therapeutics宣布成功地完成了1億美元融資,資金將繼續用于其紅細胞療法的臨床研發。這家在Flagship風投實驗室孵化的生物公司獨創的紅細胞療法(Red-Cell Therapeutics,RCT)具有特別的優勢,早在2017年6月份就已獲得1.2億美元的融資,也就是說Rubius在9個月內獲得了高達2.2億美元的基金支持!但Rubius并不愿意透露除Flagship風投外的其他投資方的信息,不過Rubius的CEO談到投資集團包括“一些最大的基金組織……和其他的投資者一樣”。

      Rubius獨創的RCT技術可將供體的造血干細胞改造成特殊的"治療性"紅細胞,并在體外大規模培養,像"輸血"一樣將藥物回輸到患者體內,和CAR-T類似又有不同的地方。

      RCT療法首先需要確定患者疾病,然后對干細胞進行基因改造使其表達相應藥物蛋白,然后對干細胞進行培養并誘導其變成紅細胞合成蛋白藥物,最后紅細胞前體將細胞核"彈射"到胞外,藥物保留在胞內或膜上。由于沒有遺傳物質,這些紅細胞將作為理想的(off-the-shelf)的藥物載體,而且藥物在胞內表達可以免除免疫系統的攻擊,可在體內保留較長時間。

      (來源于參考2)

      Rubius的研發管線建立在生物反應器中大量生產和將紅細胞武器化的途徑上,通過這種方法Rubius認為其RCT療法在與CAR-T療法競爭中將占據優勢。RCT療法巧妙的利用了紅細胞成熟過程中會丟棄細胞核的特質,由于沒有細胞核,只攜帶藥物的紅細胞就不存在異體排斥現象,具有更廣的患者適用性,也不需要擔心編輯過的基因對人體的影響。

      同時相較于昂貴且復雜的CAR-T療法Kymriah和Yescarta,RCT細胞可在反應器中進行大規模培養、儲存方便,大大地降低了生產成本,減輕患者負擔。此外RCT療法不僅僅可用于腫瘤治療,還能用于酶相關疾病及自身免疫疾病的治療,適應癥也有明顯增加。

      Torben Straight Nissen

      (Rubius Therapeutics官網)

      "這次資金的加入夯實了我們的基礎,使我們有能力加速首個RCT產品在酶缺失、癌癥和自身免疫疾病領域的研發。"Rubius的CEO Torben Straight Nissen博士表示,"我們的極其優秀的投資者團隊、領導層和顧問相信一個共同的遠景:我們會為患者帶來創新性的細胞療法。"

      2018年3月和2017年6月融資獲得的資金都將投入到Rubius RCT平臺的進一步開發及增強紅細胞的生產能力。明確的研發思路,加上兩次總計高達2.2億美元的資金支持,Rubius預計在2019年開展首次臨床試驗,將RCT療治由概念轉化為成果。


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