對于生物醫藥公司來說,阿爾茲海默癥藥物的研究可以說是噩夢中的噩夢。多少年以來,眾多重量級選手都在這一領域中鎩羽而歸。數據顯示,從1998年到2014年,共有124項相關臨床研究最終宣告失敗。不過,仍有不少企業仍然孜孜不倦地想要攻克這一領域。最近,來自新加坡的TauRx Pharmaceuticals Ltd公司透露其開發的藥物LMTX或將有所斬獲。公司預計將于今年七月份公布該藥物治療阿爾茲海默癥的臨床研究數據。
一直以來,關于阿爾茲海默癥病因都有兩種觀點。一種是這種疾病是由β-淀粉樣蛋白異常聚集引起的;另一種觀點則認為tau蛋白才是導致這一疾病的元兇。而目前在研的相關藥物大部分都以前者為靶點。此次TauRx公司實驗的藥物則是以tau蛋白作為靶點。
事實上,TauRx公司盡管名不經傳,但是該公司已經在這一領域摸索了數十年之久。2015年上半年,公司在雜志上發表了5篇文獻,描述了這種二代Tau蛋白聚集抑制劑的臨床前研究和臨床研究進展。目前,這一藥物已經有三項臨床研究在研。
此前,關于LMTX的中期臨床研究數據已經證明這一藥物存在一定療效,然而這種療效與用藥劑量并沒有相關性。例如患者每天服用138mg藥物,持續治療24-50周后表現出積極的認知能力改善,但228mg劑量組患者卻未能出現改善。研究人員認為這主要是藥物吸收原因造成的。
公司創始人Claude Wischik于上世紀80年代就發現這一藥物在體外能夠解聚tau蛋白聚集體。隨后他于2002年成立公司開始專門研發該藥物。他表示,如果這一藥物能夠成功上市,毫無疑問其價值將會數以十億計。但是,他同時也指出,阿爾茲海默癥的治療必然需要多種藥物的聯合治療,沒有一種單一的藥物能夠真正可以攻克這種疾病。
雖然阿爾茲海默癥研究領域沉寂多年,但是近年來這一領域仍然涌現出了多個重量級的研究成果。例如禮來公司幾天前剛剛宣布更改III期研究首要終點的新藥solanezumab就是一種靶向β淀粉樣蛋白的單克隆抗體藥物。
而百健公司去年也公布了其治療多發性硬化癥藥物aducanumab在阿爾茲海默癥兩項臨床III期研究中所取得的重要進展。
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