MIT Technology Review雜志近日評選出了2014年度十大突破技術(10 Breakthrough Technologies 2014)。近期大熱的基因組編輯、3D打印技術紛紛上榜。編輯認為,這些技術在過去一年中,解決了許多棘手的問題,或創造出強大的新方法。對于未來幾年,它們將非常重要。
近年來,基因組編輯工具應用廣泛,而CRISPR技術更是掀起了基因組編輯的熱潮。對于這項技術,編輯認為,通過建立多種疾病的靈長類動物模型,包括阿爾茨海默病、自閉癥、雙相情感障礙和精神分裂癥,它能夠實現腦部疾病的研究。
文章中引用了中國學者的研究成果。來自南京大學模式動物研究所的黃行許博士、南京醫科大學的沙家豪教授、云南省靈長類生物醫學重點實驗室季維智及其同事們,成功地利用CRISPR/Cas9系統對孿生的食蟹猴進行了精確的基因修飾。這項成果于今年初發表在《Cell》雜志上,引起科學界廣泛關注。
Jennifer Doudna是加州大學伯克利分校的一名教授,同時她也是CRISPR的開發者之一。她認為,利用此項技術來修飾靈長類動物的想法很強大。它有望為研究復雜的人類疾病帶來新的方法。從技術角度來看,這項研究表明科學家或許能利用CRISPR改造人類受精卵,產生遺傳修飾的嬰兒。當然,這還很遙遠。
眼下,人們更有可能創造出與人類疾病相關的靈長類動物模型,比如腦部疾病。MIT McGovern大腦研究所的主任Robert Desimone對利用CRISPR產生多種疾病(如自閉癥、精神分裂癥、阿爾茨海默病和雙相情感障礙)的猴子模型頗感興趣。這些疾病很難在小鼠或其他嚙齒類動物上研究;受影響的行為不同,疾病所涉及的神經回路也不相同。許多對小鼠很有用的藥物在人體試驗中并沒有成功。
靈長類動物模型可能對研究人員理解突變特別有幫助,遺傳學研究發現了越來越多與疾病相關的突變。特定遺傳變異的意義往往不清楚,它可能是疾病的起因,也可能只是與疾病間接相關。CRISPR可幫助研究人員弄清真正引起疾病的突變。他們能夠在猴子上系統地引入可疑的遺傳變異,并觀察結果。CRISPR的優勢還在于,它能讓研究人員創造出帶有不同突變組合的動物,以便評估哪種組合與疾病最為相關。這種復雜的操作水平是其他方法無法實現的。
Technology Review的Amanda Schaffer指出,這也為在體外受精過程中改造人類胚胎的基因組開辟了可能性,不過大多數研究人員似乎并不熱衷于此。斯坦福大學法律和生物科學中心的主任Hank Greely也認為,這對許多遺傳病而言沒有必要。
除了基因組編輯技術,大腦成像、神經形態芯片、3D打印、農業無人機等技術也榜上有名。
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