陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥.
陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）是一種由于1個或幾個造血干細胞經獲得性體細胞PIG-A基因（phosphotidyl inositol glycan complementation group A）突變造成的非惡性的克隆性疾病，PIG-A突變造成糖基磷脂酰肌醇（glycosyl phosphatidyl inositol，GPI）合成異常，導致由GPI錨接在細胞膜上的一組膜蛋白丟失，包括CD16、CD55、CD59等，臨床上主要表現為慢性血管內溶血，造血功能衰竭和反復血栓形成。
瑞典罕見病藥商SwedishOrphanBiovitrumAB（Sobi）與Apellis制藥公司近日公布了3期PRINCE研究（NCT04085601）的陽性頂線結果。這是一項隨機、多中心、開放標簽......
今日，AchillionPharmaceuticals公司宣布，該公司開發的danicopan獲得美國FDA授予的突破性療法認定，與C5補體抑制劑聯用，治療對C5抑制劑治療反應不佳的陣發性睡眠性血紅蛋......
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Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的美國制藥公司。近日，該公司宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已批準Ultomiris（ravulizumab），該藥是第一個也是唯一一個每8周給藥一次的長效......