丁苯那嗪片即將獲批，可治療亨廷頓舞蹈癥

　　近日，山東博士倫福瑞達制藥有限公司5.1類新藥丁苯那嗪片的進口申請（相關受理號為JXHS2000123/124）進入行政階段，預計不日將正式獲批，成為國內批準的第二款亨廷頓舞蹈癥（HD）治療藥物。

　　丁苯那嗪（tetrabenazine，Xenazine）是一種囊泡單胺轉運蛋白2（VMAT2）抑制劑，在體內主要通過其二羥基代謝產物（HTBZ）α-HTBZ和β-HTBZ可逆性抑制VMAT2發揮藥理作用。該藥最初用于治療精神分裂癥，2008年被FDA批準治療HD，成為首個在美國獲批治療亨廷頓舞蹈癥（HD）的藥物。

　　在國內，丁苯那嗪被納入2018年CDE發布的《第一批臨床急需境外新藥名單》，2020年8月在國內報產。未來一旦正式獲批，丁苯那嗪將成為繼氘代丁苯那嗪之后，國內批準的第二款HD藥物。

　　除了上述兩款藥物，目前國外還有幾款在研HD藥物，如羅氏的tominersen（RG6042，也叫RO7234292）、UniQure公司的AMT-130、Voyager Therapeutics公司的VY-HTT01。