繼近日中國的科學家們采用CRISPR/Cas9方法成功構建出第一批攜帶定向突變的基因工程猴之后，來自云南省靈長類生物醫學重點實驗室、同濟大學醫學院等處的研究人員在2月13日的《細胞干細胞》(Cell Stem Cell)雜志上發表研究論文稱，通過一種叫做轉錄激活因子樣效應物核酸酶(TALENs)的基因編輯技術，獲得了出生即攜帶MECP2基因突變的雌性石蟹猴，這是采用TALENs技術構建出的首個非人類靈長類動物模型。
云南省靈長類生物醫學重點實驗室的季維智( Weizhi Ji )研究員、同濟大學醫學院的孫毅(Yi Eve Sun)教授以及李思光(Siguang Li)博士是這篇論文的共同通訊作者。
TALEN技術是一種新的靶向基因修飾技術，TALE蛋白的氨基酸序列與靶位點的核酸序列具有恒定的對應關系。研究者通過組合各類模塊，可針對任意核酸靶序列構建TALEN，在特異位點切割目標基因，產生雙鏈斷裂，進而對該位點進行多種DNA操作，如基因敲除、基因敲入、定點突變。
該技術成功解決了RNAi技術中knockdown效率低下的問題，同時克服了鋅指核酸酶(ZFN)技術篩選復雜、成本過高的缺點，也避免了 CRISPR/Cas9嚴重脫靶的現象，使靶向基因修飾變得更為高效和便捷。TALEN技術現已成功應用于動物(人類、鼠、、魚、家蠶等)、植物(煙草、水稻、擬南芥等)、微生物(酵母、病毒等)，無基因序列、細胞類型和物種的限制利用。
以往，科學家們只能通過病毒介導的基因轉移來生成轉基因猴。在這項新研究中，研究人員通過采用顯微注射法將MECP2靶向TALEN質粒導入猴受精卵中，成功對MECP2進行了有效基因編輯，且未檢測到任何的脫靶突變。最終獲得了一只出生即攜帶MECP2突變的雌性猴，現在這只猴子已有幾個月大。
Rett綜合癥(Rett syndrome)是一種主要影響女孩的遺傳性疾病，臨床上具有自閉癥的特征，表現為進行性智力下降，孤獨癥行為，手的失用，刻板動作及共濟失調。X染色體上的MECP2基因調控缺陷是這一疾病的病因。目前沒有治愈Rett綜合癥的方法。
研究人員證實，這只猴子的胎盤、臍帶和皮膚之中均存在MECP2突變。作者們在文章中寫到：“到目前為止我們未在這種雌性猴身上觀察到任何的行為障礙。Rett綜合征的癥狀要到人類6-18個月時才會顯現。檢測這一表型有可能還需要一段較長的時間。”
近日，中國農業科學院都市農業研究所聯合國內外科研單位，發現了改良生菜體內的營養和風味物質的基因密碼。相關研究成果發表在《植物生物技術雜志（PlantBiotechnologyJournal）》上。生菜......
沙特阿拉伯阿卜杜拉國王科技大學的科學家開發出一種全新的基因組工程方法，可將大片段基因精準添加到植物基因組的特定位點。這一方法掃除了困擾植物生物技術數十年的障礙，已在煙草和水稻中得到驗證，為農業生物技術......
現代人類的基因組里，還藏著怎樣不為人知的故事？7月30日，美國加州大學伯克利分校研究團隊在《科學》雜志發表一項成果，宣布在現代人類基因組中定位了來自兩個未知遠古祖先的DNA區域——一個是分化于約80萬......
為鼓勵細胞與基因治療藥品研發創新，國家藥監局組織起草了《關于優化細胞與基因治療藥品審評審批有關事項的公告（征求意見稿）》（附件1），現向社會公開征求意見。請于2026年8月3日前將有關意見按照《意見反......
近日，湖北省農業科學院果樹茶葉研究所聯合華中農業大學園藝林學學院，在柑橘風味品質形成機制研究中取得新進展。研究團隊鑒定出一個可同時調控蔗糖積累與檸檬酸代謝的關鍵基因模塊，為柑橘風味品質定向改良提供了新......
近日，中國農業科學院茶葉研究所茶樹遺傳育種創新團隊利用多基因激活系統，在茶樹根系中實現了茶氨酸生物合成的2個關鍵基因同步激活，顯著提高了茶氨酸含量。相關結果發表在《園藝研究》（Horticulture......
近日，一項發表于《分子精神病學》的研究發現，單個基因GRIN2A可直接導致精神疾病。而此前的研究認為，精神疾病是由許多基因共同作用所致。根據世界衛生組織（WHO）數據，2021年全球每7人中就有1人患......
三維基因組互作與表觀遺傳修飾是基因表達調控的重要因素，其動態變化與細胞生長發育及癌癥等疾病的發生發展密切相關。解析染色質在活細胞內的時空動態，是理解基因調控機制的重要科學問題。現有基于CRISPR-C......
11月1日，在長沙舉行的第五屆湖南省抗癌協會家族遺傳性腫瘤專業委員會學術年會上，中信湘雅生殖與遺傳專科醫院（下稱中信湘雅）首席科學家盧光琇宣布，該院第100位通過胚胎植入前遺傳學檢測（PGT）技術阻斷......
10月16日，記者從中信湘雅生殖與遺傳專科醫院獲悉，該院研究員林戈、副研究員鄭偉團隊，聯合山東大學、上海交通大學醫學院等單位的科研團隊開展合作攻關，系統揭示了卵子與早期胚胎質量問題導致女性反復“試管”......