中國重癥肌無力診療邁入精準治療時代

　　“相較于其他罕見病，重癥肌無力的診斷相對明確，通過積極且規范的治療，大多數患者的病情能夠得到有效控制。然而，病情控制住并不等同于生活質量的全面恢復，尤其是肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性患者群體，目前尚缺乏正式獲批的靶向治療藥物，凸顯出臨床對創新藥物的迫切需求。”復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師、中國重癥肌無力協作組組長趙重波教授表示。

　　利好的消息是，3月31日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準了優時比（UCB）自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液的上市申請。該注射液與常規治療藥物聯合用于治療乙酰膽堿受體（AChR）或肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。

　　“羅澤利昔珠單抗注射液被批準上市，不僅填補了MuSK抗體陽性患者靶向治療的空白，更為重癥肌無力患者提供了更具針對性的治療選擇，這對改善患者生活質量及促進其回歸正常生活具有重要意義。”趙重波說。

　　作為全球首個且唯一同時覆蓋AChR陽性和MuSK陽性gMG的新生兒Fc受體（FcRn）拮抗劑，此次獲批不僅為AChR陽性患者帶來新的治療選擇，更突破了目前國內MuSK陽性患者長期缺乏有效治療手段的困境，推動中國重癥肌無力診療邁入精準治療新時代。

　　重癥肌無力是一種自身免疫性神經肌肉傳遞障礙的罕見疾病，引起明顯的肌無力、疲勞等癥狀，導致言語、行動、呼吸等身體功能受限，或合并胸腺瘤；病情反復、進展迅速，疾病加重至肌無力危象（累及呼吸肌導致呼吸衰竭），危及生命。

　　數據統計顯示，在我國，重癥肌無力年發病率為0.68/10萬，85%為全身型重癥肌無力（gMG），其中AChR陽性和MuSK陽性為兩種主要亞型，占比分別約為85%和8%。MuSK陽性患者往往臨床表現更重，存在更高的危急重癥風險。30歲左右和50歲左右呈現發病雙峰。

　　現階段，重癥肌無力的治療目標是達到微小狀態（MMS）或者更好、治療相關副作用 ≤1級。羅澤利昔珠單抗注射液作為目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）亞型4開發的創新單克隆抗體藥物，能夠靶向清除致病性IgG抗體，進而改善患者臨床癥狀與預后，恢復生活質量，幫助患者回歸正常生活。此外，在改善患者的長期治療體驗方面也實現突破性進展，其采用皮下注射，單次治療僅需6分鐘起，為患者的疾病管理帶來更大的便利。

　　2023年發表于Lancet Neurology的關鍵Ⅲ期MycarinG試驗結果顯示，羅澤利昔珠單抗注射液在AChR陽性和MuSK陽性 gMG患者中展示了顯著的臨床獲益以及良好的安全性。在所有隨機分組至羅澤利昔珠單抗注射液治療組的患者中，治療一周后，癥狀快速緩解，患者日常活動能力明顯提升。

　　優時比中國總經理馬雅君表示，隨著羅澤利昔珠單抗注射液在中國的獲批，優時比在中國正式展開罕見病領域的布局，致力于為醫生提供更多有力武器幫助有需要的患者進行針對性的治療，讓更多的患者和家庭重拾有質量的生活，助力中國罕見病診療水平的持續提升。