修復大腦里一個“錯字”孤獨癥小鼠恢復了正常

有一種讓人揪心的病，孩子生下來后，不跟人眼神交流，不會說話，總是重復做同一個動作——這是孤獨癥的典型表現。很多這樣的孩子，大腦里都有一個共同的“bug”：一個叫CHD3的基因，在復制的時候“寫錯”了一個地方。

2月19日凌晨，國際頂級科學期刊《自然》刊登了由上海交通大學醫學院附屬新華醫院發育行為兒童保健科及教育部-上海市環境與兒童健康重點實驗室教授李斐、副研究員楊侃團隊，與上海交通大學醫學院松江研究院研究員仇子龍團隊、復旦大學腦科學轉化研究院研究員程田林團隊和中國科學院分子細胞科學卓越創新中心李勁松院士團隊通力合作完成的一項新成果：他們發明了一種辦法，能鉆進大腦里，把這個“錯字”精準改回來。

為了搞清楚這個辦法管不管用，科學家先用小鼠做了一個“模擬病人”。他們讓小鼠帶上和人類患者一模一樣的基因錯誤。結果，這些小鼠也“病了”——它們不搭理同伴，學東西很慢，走路搖搖晃晃。

隨后，研究人員給小鼠打了一針。這一針里，裝著一種特別設計的“基因修理工具”。它就像一個極小的工匠，能自己找到大腦里那個出錯的基因位置。神奇的地方在于，它不像以前的一些技術要把DNA剪斷，而是像用橡皮擦掉一個錯別字，直接把出錯的地方悄悄改對。

修復結果顯示，那些原來躲在角落里的小鼠，開始主動去找別的同伴玩了；它們能記住哪個東西是新出現的，學習迷宮的速度也追上了正常小鼠。

這種療法要真的用到人身上，安全是第一位的。研究人員仔細排查了小鼠的整個基因圖譜，發現這個工具非常“守規矩”，幾乎只修它該修的地方，沒有亂改。為了更保險，他們還在和人類更接近的猴子身上做了實驗。結果顯示，這個工具同樣能在猴子的腦子里找到目標，完成工作。

研究人員坦言，從動物到真正能用到病人身上，還有很長的路要走，很多細節需要打磨。但這畢竟是在大腦這個最精密的器官里，成功“修正”了一個導致疾病的基因錯誤。對于無數被這類疾病困擾的家庭來說，這可能是通向希望的第一道曙光。