關于公開征求《模型引導的罕見病藥物研發技術指導原則（征求意見稿）》意見的通知
為指導在罕見病藥物研發過程中科學合理設計定量藥理學研究以及有效應用定量藥理學方法，提高罕見病藥物研發效率，我中心組織起草了《模型引導的罕見病藥物研發技術指導原則（征求意見稿）》，現在中心網站予以公示，以廣泛聽取各界意見和建議，歡迎各界提出寶貴意見和建議，并請及時反饋給我們，以便后續完善。
征求意見時限為自發布之日起一個月。
請將您的反饋意見發到以下聯系人的郵箱：
聯系人：王玉珠，馬婧怡
聯系方式：wangyzh@cde.org.cn, majy@cde.org.cn
感謝您的參與和大力支持。
國家藥品監督管理局藥品審評中心
2024年10月10日
《模型引導的罕見病藥物研發技術指導原則（征求意見稿）》征求意見反饋表.docx
近日，上海交通大學醫學院附屬新華醫院孫錕教授、余永國教授領銜團隊與上海交通大學張婭教授、謝偉迪副教授領銜團隊聯合研發出一款能看罕見病的人工智能系統，相關成果北京時間2月19日在國際頂尖期刊《自然》上發......
實驗室作為藥物研發與質量控制的核心陣地，是決定研發效率、數據可信度與產品質量的關鍵環節。在實驗室全流程運營中，任一環節的低效或疏漏都可能引發連鎖問題：· 數年研發的技術成果，卡在中試到量產的......
在全球生物醫藥產業加速變革的進程中，藥物研發正面臨效率提升與成本控制的雙重挑戰，而儀器設備作為支撐藥物研發全鏈條的核心基礎設施，其技術突破與創新應用，已成為破解這一困境的關鍵引擎。2025年11月8日......
? 因美納即將推出的星座映射讀取技術在GeneDx早期實驗中展現出高精度、高速度和易用性? 在識別難比對區域中的變異方面，星座映射讀取技術表現優于其他對照方法美國加利福尼亞州圣迭戈......
為全面推進長沙市出生缺陷綜合防控工作，切實降低新生兒遺傳性罕見病發生率，由中信湘雅生殖與遺傳專科醫院首席科學家、終身榮譽院長盧光琇，院長林戈領銜的團隊，受長沙市衛生健康委員會委托，聯合長沙市婦幼保健院......
“從罕見病防治全局來看，我國已從‘政策空白’階段邁入‘體系構建’的關鍵時期，成效顯著。不過，補體系統相關罕見病的研究與診療起步較晚，我們必須深入解析其機制，才能更好應對其帶來的嚴峻挑戰。通過補體日大會......
在藥物研發從實驗室走向臨床的征程中，溫度不僅來自分子結構的精密設計，更源于科研背后的人文關懷與社會責任。溫州醫科大學藥學院錨定“面向世界科技前沿、面向經濟主戰場、面向國家重大需求、面向人民生命健康”的......
在生物醫藥行業創新轉型的澎湃浪潮中，創新實力已成為企業發展的核心驅動力。值此中國醫藥創新十年之際，“2025PDI醫藥研發·創新大會暨中國藥品研發百強榜發布會”盛大舉行。在重磅發布的《2025中國藥品......
近日，首個可精準診斷罕見病的醫學影像多模態大模型矩陣“明岐”正式亮相。當天，由上海交通大學主辦，上海交通大學計算機學院（網絡空間安全學院）、上海交通大學國際與公共事務學院、健康長三角研究院共同承辦的“......
在對話框中輸入“發現孩子從2歲起發育、語言和動作都明顯落后，交流也無法完成”等癥狀，幾秒鐘后，人工智能（AI）大模型就會給出“需警惕罕見遺傳性疾病（如雷特綜合征、天使綜合征等）或復雜神經發育障礙”的判......
