利用CRISPR／Cas9系統可拯救失明小鼠

　　英國《自然·通訊》雜志發表一項遺傳學重要研究成果，一種基因組編輯方法能夠阻止小鼠視網膜退化，進而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治療系統，可適用于導致色素性視網膜炎（失明的主要原因）的各種潛在遺傳缺陷。

　　色素性視網膜炎無法醫治、不易覺察，對患者眼睛造成極大危害而且具有遺傳性。該病特征就是視網膜退化，但由于色素性視網膜炎可能由60多種基因的突變引起，因此，想要制定針對性療法來修復每一個具體的基因是非常困難的。

　　視網膜上包括視桿細胞和視錐細胞，而引起色素性視網膜炎的基因突變，首先會導致視桿細胞死亡，繼而引起視錐細胞死亡，最終導致患者失明。

　　美國國家眼科研究所研究人員吳志健（音譯）及同事此次并沒有去治療引起基因突變的疾病，而是測試了一種保留視錐細胞的方法。他們使用了生物醫學領域最炙手可熱的“明星”技術——CRISPR/Cas9系統，從而使決定視桿細胞身份的基因喪失功能，誘導視桿細胞獲得視錐細胞特征，使之能夠不受有害致病突變的影響。

　　實驗結果顯示，在3個視網膜退化小鼠模型中（總計有30只小鼠），該療法可以阻止視網膜退化并改善視覺。

　　這項研究表明，該方法可能適合用來治療視網膜退化疾病，并且可能適用性廣泛，不受不同潛在遺傳突變的影響。

　　總編輯圈點

　　以前基因治療一般是用病毒導入和替換目標基因。CRISPR的好處是它不引入外源基因，避免了相關風險。但怎樣輸送CRISPR到目標位置讓它生效，還是個艱巨的技術挑戰。此次在小鼠身上的進展讓我們又樂觀了一點。我們不能確定未來CRISPR是否會成為基因治療的主要工具，但即使不是它，也會有合適的基因工具，徹底治愈我們現在束手無策的遺傳病，簡單到像一次闌尾炎手術。