到底什么樣的藥物才算是創新性藥物？

　　Aaron S. Kesselheim 及 Jerry Avorn等人就哪些藥物最具創新性這一問題進行了廣泛的調查，調查覆蓋15個醫學專業、基于30個美國先進學術醫療中心的180位專家醫生展開。針對過去25年內批準的藥物，調查對象不斷縮小藥物清單，最后就最具創新性藥物達成一致意見。藥物相對現用替代品的有效性和優越性這一因素是最常提到的影響他們判斷的因素。

　　近幾十年來，在藥物研發上投入的資金數量大幅上升，但是以分子生物學及遺傳學為基礎的新療法隨之涌現的期望卻并沒有實現，導致有些人認為世界正處于藥物創新危機時期。很多醫生、監管者、醫藥行業領導者呼吁要重點關注藥物的重大創新，國家及政府也為藥物創新提供了綠色通道。

　　人們對什么是創新性藥物研發的最佳途徑及創新的根本源泉引起了很大爭論。對創新性藥物這一概念缺乏共識，阻礙了對未來藥物研發期望的設定。為了搞清楚到底具有什么特性的藥物才被認為是創新性藥物，對美國的專家醫生及醫學領導者怎樣理解創新性藥物進行了系統的調查，探尋過去25年內批準上市的藥物中，哪些被認為是真正的創新性藥物。

　　醫生對創新性藥物所做出的一致性選擇顯著基于藥物的有效性、相對于現存替代藥物的優越性這一特性；受訪人員也頻繁地提到新的作用機制、引起護理方式轉變、對衛生保健產生實質性影響這些特性；其它的一些特性，如成本效應、改善安全性、適用范圍擴大等并沒有被普遍認為是高度創新性藥物應具有的。

　　醫學領域為定義創新性藥物的特征也作出過努力，一般認為創新性藥物代表著一個改善治療結果的組合、具有科學優勢、產生廣泛影響的藥物。例如Aronson等人把高度創新性藥物定義為：可治療一個新的目標疾病或具有新型作用機制的藥物、提高對可能受益或受害患者識別的藥物、對現有療法進行改善的藥物。

　　當涉及到以新的方式再次批準的藥物的價值時，調查的結果則顯示：那些專注于未被滿足的臨床需求、以新的形式被批準的藥物才具有高價值。然而一些經濟學家指出漸進性藥物創新的價值，那些來自于漸進性創新過程的非創新性藥物也可以帶來很大貢獻。11位心血管專家中有10位選擇首個他汀類藥物洛伐他汀（ lovastatin）為高創新性藥物，而后來研發的一些他汀類藥物如阿活他汀（atorvastatin），雖然被證明更有效、尤其對心血管高風險患者有益，但是卻并沒列入創新性藥物的范疇。受調查者對新發現的具有科研轉化效應的藥物賦予很大的價值，而非那些對現有療法進行改進的藥物。

　　對最具創新性藥物進行評估，可更好地推動藥物創新。調查結果顯示需要對發病機制、創新性療法及未被滿足領域的臨床研究給予更多的支持。被命名為孤兒藥的數量不成比例的創新性藥物主要用于治療罕見病患者。然而這些藥物的價值卻不僅局限于少量罕見病患者中。例如Imatinib是慢性粒細胞白血病的重要療法，但是它卻被專家冠以創新性藥物的標簽，因為它顯示了絡氨酸激酶抑制劑及癌癥靶向療法的上的潛力。同樣的，Alglucerase (Ceredase ；Genzyme)是為Gaucher血癥患者設計的一種藥物，但是也在致命遺傳性疾病的酶替代療法上打開了新思路。

　　最常被臨床專家冠以創新性的藥物是那些開辟了新的領域、其療效大大超過現有療法的藥物。如何更好地加強基礎設施建設并投入資源，以鼓勵研發產生最高回報的在未來幾十年里改變病人護理方式的新產品，是一個值得思考的問題。