加英兩國發現二氯乙酸鹽具有治療肺動脈高血壓的效果

　　加拿大阿爾伯塔大學和英國倫敦帝國理工醫學院的研究人員發現一種叫二氯乙酸鹽的通用藥物具有治療肺動脈高血壓的新用途。相關研究成果發表在《科學轉換醫學》（Science Translational Medicine）雜志上。

　　 肺動脈高血壓（PAH）是一種導致心臟衰竭和早期死亡的肺部血管疾病，影響到10多萬加拿大人以及全世界成千上萬的患者。現在使用的被批準治療方法不能逆轉這種疾病或延長患者的生命，患者每年的花費超過20萬美元。二氯乙酸鹽（Dichloroacetate，DCA）自上世紀60年代以來就被用于治療生來就患有線粒體疾病的兒童。

　　 阿爾伯塔大學與與英國倫敦帝國理工醫學院的研究報告說，這種每劑成本只有幾美分叫DCA的藥物，可以減少PAH患者在肺部的血壓，改善他們的行走能力，并且沒有明顯的副作用。患PAH的病人在肺動脈中有過多的細胞生長，這使心臟更加難以將血液輸送到肺部，使病人感到虛弱和呼吸急促。細胞過度生長是由于線粒體功能減弱引起的，DCA通過增加線粒體功能使細胞生長正常。

　　 在這項研究中，有20名患者(已經接受了至少兩種被批準的治療方法)以3種不同的劑量服用4個月的DCA，服用最高劑量患者的手指和腳趾出現了刺痛(當DCA停止或降低劑量時，情況有所改善）。在兩種低劑量情況下，沒有明顯的副作用。接受兩種低劑量治療的16名患者中，7名患者的行走能力和肺動脈壓力有所改善。

　　 研究人員還研究了DCA對肺移植手術(病人接受新肺)病人肺臟的影響。在研究身體外部的病變肺時(使用一種叫做體外肺灌注的方法)，研究人員發現DCA同樣增加了線粒體功能。這是第一次發現有一種針對線粒體的藥物能夠有效地治療患有PAH的病人。通過簡單的基因測試，科學家們還發現，那些對DCA治療沒有反應的病人攜帶可能會損害線粒體功能的基因變異體。