今天德國制藥公司勃林格殷格翰（BI）宣布將與東南大學柴人杰教授合作開發耳聾藥物，這是BI繼今年三月與日本京都大學合作后的第二個所謂藍天（意為風險很大）研發合作項目。柴教授的專長是聽毛細胞的再生與分化，這個合作項目標志著中國基礎研究開始進入跨國制藥企業的視線。
聽力障礙是老年人的一個高發常見病，美國就有4000萬患者，目前助聽器械是主要手段。聲音通過聽毛細胞被檢測，而哺乳動物聽毛細胞無法再生。但是鳥類、魚類動物的聽毛細胞可以再生，所以有可能通過調控人聽毛干細胞和祖細胞的某些信號通路而增生這類前體細胞，進而分化成有正常功能的聽毛細胞。
當然這些事情說起來容易做起來難，這類研究叫blue sky是有原因的。雖然現在已有多家大藥廠開始聽力障礙研發，但目前還沒有臨床確證的治療策略，所以充滿未知。耳病可以局部給藥，這是個優勢。聽力系統是個相對獨立的系統，所以和人體其它關鍵功能可能交叉較少。但他們的切入點是細胞分化，所以選擇性還是個很大困難。誘導細胞分化顯然必須高度可控，否則有致癌風險。雖然人和小鼠的聽力系統生物結構類似，但動物模型是化學誘導的，與自然發生的耳聾比要簡單得多。BI估計希望柴教授能找到一個或多個druggable藥靶，而柴教授也可借助BI的篩選、優化平臺更有效把基礎研究結果轉化成治療手段。
中國與世界新藥研發力量的合作開始于90年代末的外包服務，其中以藥明康德為代表。最近幾年以百濟神州、和記黃埔為代表的企業也開始在歐美進行me too型藥物的開發。去年恒瑞以2500萬美元將其PD-1抗體轉讓給Incyte，本周信達獲得2.6億美元融資，在生物制藥融資史上排名第七。這些事件表明中國企業在制藥的多個環節已經開始接近世界水平。但是中國的基礎研究、尤其是靶點的發現和確證還沒有太大突破，今天這個合作說明在這個關鍵環節中國的科學家也開始受到世界的關注。
現在競爭日趨激烈，每個適應癥能容納的產品在減少。而支付壓力的增加令附加值不高的產品生存困難。同時主要疾病的治療近年來有了長足進展，所以藥廠被迫向耳聾這樣的處女地擴張。優質藥靶的缺乏令所有藥廠都在與大學合作，地毯式轟炸般尋找新靶點。這個大趨勢也是促成合作的部分原因。這類合作應該是共贏，但即使暫時肥水流到外人田里一點，對于新藥尚處于起步階段的中國制藥界更有戰略意義。所以應該為年輕有為的柴教授點贊。